Givlaari

Givlaari (giwosyran) to innowacyjny lek stosowany w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej (AHP) u pacjentów od 12. roku życia. Jest to preparat podawany w formie wstrzyknięć podskórnych, który działa poprzez zmniejszanie aktywności enzymu ALAS1 w wątrobie. Ostra porfiria wątrobowa to rzadka choroba genetyczna, w której występuje defekt jednego z białek uczestniczących w syntezie hemu w wątrobie. W rezultacie dochodzi do nadmiernego gromadzenia się kwasu aminolewulinowego (ALA) oraz porfobilinogenu (PBG), co może prowadzić do uszkodzenia nerwów i wywoływać szereg poważnych objawów. Pacjenci doświadczają silnych napadów bólu, mdłości, osłabienia mięśniowego oraz zaburzeń psychicznych. U niektórych osób objawy takie jak ból i nudności mogą występować również między napadami. Do długoterminowych powikłań AHP należą nadciśnienie tętnicze, przewlekła choroba nerek oraz niewydolność wątroby. Poprzez regulację aktywności enzymu ALAS1, Givlaari przyczynia się do zmniejszenia produkcji ALA i PBG w wątrobie, co może pomóc w kontrolowaniu objawów choroby i zapobieganiu jej powikłaniom.

Jaki jest skład Givlaari, jakie substancje zawiera?

Głównym składnikiem aktywnym leku jest giwosyran sodowy. Każdy mililitr roztworu do wstrzykiwań zawiera giwosyran sodowy w ilości odpowiadającej 189 mg giwosyranu.

Pozostałe składniki pomocnicze to:

• wodorotlenek sodu
• kwas fosforowy
• woda do wstrzykiwań

Lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w ml, co oznacza, że jest praktycznie wolny od sodu.

Jak dawkować Givlaari?

Givlaari jest podawany przez wykwalifikowany personel medyczny w postaci wstrzyknięć podskórnych. Lek podaje się regularnie, raz w miesiącu (co 4 tygodnie). Dawkowanie jest ustalane indywidualnie w zależności od masy ciała pacjenta.

• Standardowa zalecana dawka wynosi 2,5 miligrama na kilogram masy ciała
• Wstrzyknięcia wykonuje się w okolicę brzucha, a w niektórych przypadkach w ramię lub udo
• Miejsce wstrzyknięcia jest rotacyjnie zmieniane
• W przypadku dawki większej niż 1 ml może być konieczne wykonanie więcej niż jednego wstrzyknięcia

W przypadku wystąpienia problemów z wątrobą potwierdzonych badaniami krwi, lekarz może zadecydować o przerwaniu lub zakończeniu leczenia. Możliwe jest także wznowienie terapii z zastosowaniem mniejszej dawki, jeśli lekarz uzna to za wskazane.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Givlaari?

Ze względu na to, że lek jest podawany przez wykwalifikowany personel medyczny, ryzyko przedawkowania jest minimalne. W mało prawdopodobnym przypadku podania zbyt dużej dawki, pacjent zostanie poddany obserwacji pod kątem wystąpienia działań niepożądanych. Personel medyczny zastosuje odpowiednie środki zaradcze w zależności od występujących objawów.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Givlaari – czy mogę spożywać alkohol?

Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania leku Givlaari. Jednak ze względu na to, że lek może wpływać na funkcjonowanie wątroby, zaleca się prowadzenie zdrowego trybu życia i umiarkowane spożycie alkoholu. Warto skonsultować się z lekarzem prowadzącym w sprawie indywidualnych zaleceń dietetycznych, szczególnie w kontekście choroby podstawowej – ostrej porfirii wątrobowej.

Czy można stosować Givlaari w okresie ciąży i karmienia piersią?

Kobiety w ciąży lub planujące ciążę powinny skonsultować się z lekarzem przed zastosowaniem leku Givlaari. W przypadku karmienia piersią należy również porozmawiać z lekarzem, który pomoże podjąć decyzję dotyczącą kontynuacji lub przerwania karmienia piersią bądź leczenia, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla matki. Badania na zwierzętach wskazują, że lek może przenikać do mleka matki.

Jakie są skutki uboczne Givlaari?

Podczas stosowania leku Givlaari mogą wystąpić różne działania niepożądane. Szczególną uwagę należy zwrócić na możliwość wystąpienia ciężkich reakcji alergicznych, które choć występują niezbyt często (u 1 na 100 osób), wymagają natychmiastowej interwencji medycznej.

Do bardzo częstych działań niepożądanych (występujących u więcej niż 1 na 10 osób) należą:

• Nudności
• Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych w badaniach krwi
• Zmiany skórne (wysypka, zaczerwienienie, świąd, suchość, egzema, pokrzywka)
• Zaburzenia funkcji nerek widoczne w badaniach krwi
• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia (zaczerwienienie, ból, świąd, obrzęk)
• Uczucie zmęczenia

Często występujące działania niepożądane (u maksymalnie 1 na 10 osób) obejmują:

• Reakcje alergiczne o różnym nasileniu
• Zapalenie trzustki
• Podwyższone stężenie homocysteiny we krwi

Czy mogę łączyć Givlaari z innymi lekami?

Należy poinformować lekarza lub farmaceutę o wszystkich przyjmowanych obecnie lub ostatnio lekach, a także o lekach planowanych do zastosowania. Givlaari może wpływać na działanie innych leków – może wydłużać lub nasilać ich działanie oraz wpływać na ich działania niepożądane. Lekarz prowadzący powinien zostać szczegółowo poinformowany o stosowanej farmakoterapii, aby móc odpowiednio dostosować leczenie i monitorować potencjalne interakcje.