Cerezyme - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Cerezyme?

Cerezyme (imigluceraza) jest produktem leczniczym przeznaczonym do długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzoną chorobą Gauchera. Stosuje się go u osób z typem 1 choroby (bez neuropatii) oraz typem 3 (z przewlekłą neuropatią), u których występują klinicznie znaczące objawy tej choroby niezwiązane z układem nerwowym.

Choroba Gauchera to dziedziczne zaburzenie metaboliczne spowodowane niedoborem enzymu lizosomalnego – kwaśnej β-glukozydazy. Ten enzym odpowiada za kontrolowanie stężenia glukozyloceramidu w organizmie, naturalnej substancji wytwarzanej z cukru i lipidów. U pacjentów z chorobą Gauchera dochodzi do zaburzenia rozkładu glukozyloceramidu, co prowadzi do nagromadzenia znacznych ilości tej substancji w obrębie lizosomów makrofagów (tzw. komórki Gauchera) oraz do wtórnych, rozległych zmian chorobowych.

Komórki Gauchera najczęściej występują w wątrobie, śledzionie i szpiku kostnym, a niekiedy również w płucach, nerkach i jelitach. Objawy choroby Gauchera niezwiązane z układem nerwowym obejmują jeden lub więcej następujących stanów: niedokrwistość (po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór żelaza), małopłytkowość, choroba kości (po wykluczeniu innych przyczyn, takich jak niedobór witaminy D) oraz powiększenie wątroby lub śledziony.

Powikłania ze strony układu kostnego często są najbardziej obciążającymi objawami choroby Gauchera, upośledzającymi sprawność pacjenta. Do powikłań kostnych zalicza się nacieki szpiku kostnego, martwicę kości, ból kości i przełomy kostne, osteopenię i osteoporozę, złamania patologiczne oraz upośledzenie wzrostu. W przebiegu choroby Gauchera wytwarzane są nadmierne ilości glukozy i zwiększa się wydatek energetyczny w spoczynku, co może wywoływać przewlekłe zmęczenie i wyniszczenie pacjentów.

Podanie imiglucerazy (rekombinowanej kwaśnej β-glukozydazy z powinowactwem do makrofagów) uzupełnia niedobór enzymatyczny i umożliwia hydrolizę glukozyloceramidu. Przeciwdziała to pierwotnym zaburzeniom patofizjologicznym i zapobiega wtórnym zmianom chorobowym. Cerezyme zapewnia zmniejszenie rozmiarów śledziony i wątroby, poprawę lub normalizację małopłytkowości, niedokrwistości, gęstości mineralnej kości i obciążenia szpiku kostnego oraz łagodzi lub usuwa ból kości i przełomy kostne.

U pacjentów z chorobą Gauchera mogą również występować przewlekłe odczyny zapalne o niewielkim nasileniu oraz zwiększone ryzyko zaburzeń dotyczących immunoglobulin (hiperimmunoglobulinemia, gammapatia poliklonalna, gammapatia monoklonalna o nieustalonym znaczeniu, szpiczak mnogi). Choroba Gauchera na ogół przebiega w sposób postępujący, a wraz z postępem choroby narasta ryzyko nieodwracalnych powikłań narządowych. Objawy kliniczne mogą niekorzystnie wpływać na jakość życia pacjentów, a choroba wiąże się ze zwiększoną chorobowością i umieralnością pacjentów w młodym wieku.

Aktualna ulotka leku Cerezyme

Jaki jest skład Cerezyme, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku jest imigluceraza. Imigluceraza jest zmodyfikowaną postacią ludzkiego enzymu kwaśnej β-glukozydazy, wytwarzaną technologią rekombinacji DNA w hodowli komórek jajnika chomika chińskiego (CHO, Chinese Hamster Ovary), z modyfikacją mannozy zapewniającą powinowactwo do makrofagów.

Jedna fiolka zawiera 400 jednostek imiglucerazy. Po rozpuszczeniu 1 ml roztworu zawiera 40 jednostek (ok. 1 mg) imiglucerazy (400 j./10 ml). Przed użyciem każda fiolka wymaga dalszego rozcieńczania.

Pozostałe składniki (substancje pomocnicze) to: mannitol, sodu cytrynian (do ustalenia pH), kwas cytrynowy jednowodny (do ustalenia pH) i polisorbat 80. Każda fiolka zawiera 41 mg sodu, co odpowiada 2% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu u osób dorosłych. Powinni to uwzględnić pacjenci stosujący dietę z kontrolowaną zawartością sodu.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Cerezyme?

Nie zaobserwowano żadnego przypadku przedawkowania lekiem Cerezyme. W leczeniu pacjentów stosowano dawki do 240 j./kg mc. raz na dwa tygodnie bez zgłaszania szczególnych problemów związanych z przedawkowaniem.

W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących zastosowanej dawki należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub placówką opieki zdrowotnej. Należy zachować informacje dotyczące podanej dawki oraz harmonogramu leczenia.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Cerezyme – czy mogę spożywać alkohol?

W charakterystyce produktu leczniczego oraz w ulotce dla pacjenta nie zamieszczono szczegółowych informacji dotyczących interakcji leku Cerezyme z pokarmami lub alkoholem. Brak jest danych na temat interakcji tego typu.

Należy jednak pamiętać, że pacjenci stosujący dietę z kontrolowaną zawartością sodu powinni uwzględnić, że każda fiolka zawiera 41 mg sodu, a produkt jest podawany dożylnie w 0,9% roztworze chlorku sodu do infuzji. To odpowiada 2% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu u osób dorosłych.

W razie wątpliwości związanych z dietą lub spożywaniem alkoholu podczas leczenia lekiem Cerezyme należy zwrócić się do lekarza prowadzącego, który udzieli indywidualnych zaleceń dostosowanych do stanu zdrowia pacjenta.

Czy można stosować Cerezyme w okresie ciąży i karmienia piersią?

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Zaleca się zachowanie ostrożności podczas stosowania leku Cerezyme w czasie ciąży i w okresie karmienia piersią.

Dostępne ograniczone doświadczenie dotyczące 150 pacjentek w ciąży (obejmujące głównie spontaniczne zgłoszenia i przegląd literatury) sugeruje, że stosowanie produktu leczniczego Cerezyme jest korzystne w leczeniu zasadniczej choroby Gauchera w czasie ciąży. Dane te wskazują na brak toksyczności produktu leczniczego Cerezyme, powodującej deformacje u płodu, chociaż dowody nie są statystycznie silne. Śmierć płodu zgłaszano rzadko, przy czym nie jest jasne, czy miała ona związek ze stosowaniem produktu leczniczego Cerezyme, czy z zasadniczą chorobą Gauchera.

Nie przeprowadzono badań na zwierzętach, dotyczących oceny działania produktu leczniczego Cerezyme na ciążę, rozwój zarodka/płodu, przebieg porodu i rozwój pourodzeniowy. Nie wiadomo, czy produkt leczniczy Cerezyme przenika przez łożysko do rozwijającego się płodu.

U pacjentek z chorobą Gauchera będących w ciąży lub planujących ciążę, w każdym przypadku należy dokonać oceny ryzyka i korzyści wynikających z leczenia. U pacjentek z chorobą Gauchera, które zajdą w ciążę, może dojść do nasilenia choroby w czasie ciąży i połogu. Obejmuje to zwiększone ryzyko wystąpienia objawów kostnych, nasilenia cytopenii, krwawienia i konieczności transfuzji. Wiadomo, że zarówno ciąża jak i karmienie wpływają na hemostazę wapniową u matki i przyspieszają obrót kostny. Może to przyczyniać się do nasilenia choroby układu szkieletowego w chorobie Gauchera.

U kobiet, które wcześniej nie były leczone, zaleca się rozważenie rozpoczęcia leczenia przed poczęciem, w celu zapewnienia jak najlepszego stanu zdrowia. U kobiet stosujących produkt leczniczy Cerezyme należy rozważyć kontynuację leczenia przez cały okres ciąży. W celu indywidualnego doboru dawki w zależności od potrzeb pacjentki i odpowiedzi na leczenie, należy ściśle monitorować ciążę i objawy kliniczne choroby Gauchera.

Karmienie piersią: Nie wiadomo, czy ta substancja czynna przenika do mleka kobiecego, jednak prawdopodobnie enzym jest trawiony w przewodzie pokarmowym dziecka.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)