Cerdelga - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Cerdelga?

Lek Cerdelga zawiera substancję czynną eliglustat i jest przeznaczony do długotrwałego leczenia dorosłych pacjentów oraz dzieci w wieku 6 lat i starszych o masie ciała co najmniej 15 kg z chorobą Gauchera typu 1 (GD1). Preparat jest stosowany u osób ze słabym, średnim lub szybkim metabolizmem z udziałem izoenzymu CYP2D6. U dzieci lek znajduje zastosowanie wtedy, gdy chorobę można kontrolować za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej.

Choroba Gauchera typu 1 to rzadkie, dziedziczne schorzenie, w którym substancja zwana glukozyloceramidem nie jest skutecznie rozkładana przez organizm. W konsekwencji glukozyloceramid gromadzi się w śledzionie, wątrobie i kościach, co uniemożliwia prawidłowe funkcjonowanie tych narządów. Nagromadzone złogi prowadzą do poważnych powikłań, w tym powiększenia narządów wewnętrznych, problemów hematologicznych oraz zmian kostnych.

Eliglustat działa poprzez ograniczenie produkcji glukozyloceramidu, co zapobiega jego nagromadzeniu w zajętych narządach. Mechanizm działania polega na hamowaniu syntazy glukozyloceramidu – enzymu odpowiedzialnego za wytwarzanie tego związku. Terapia redukcji substratu ma na celu dostosowanie tempa syntezy glukozyloceramidu do zaburzonego tempa jego katabolizmu u pacjentów z GD1, co łagodzi objawy kliniczne choroby.

Przed rozpoczęciem leczenia preparatem Cerdelga konieczne jest określenie genotypu CYP2D6 za pomocą badania genetycznego. Test ten pozwala ustalić, jak organizm pacjenta metabolizuje lek. Preparat nie jest przeznaczony dla osób z ultraszybkim metabolizmem z udziałem izoenzymu CYP2D6, ponieważ mogą one nie osiągnąć odpowiedniego stężenia leku we krwi do uzyskania efektu terapeutycznego.

Choroba Gauchera typu 1 jest schorzeniem dożywotnim, dlatego pacjenci muszą przyjmować lek zgodnie z zaleceniami lekarza przez cały okres leczenia. Regularna kontrola przebiegu choroby i monitorowanie parametrów klinicznych są niezbędne do oceny stabilności choroby i skuteczności terapii. W przypadku niedostatecznej odpowiedzi na leczenie eliglustatem lekarz może rozważyć zmianę sposobu leczenia lub powrót do enzymatycznej terapii zastępczej.

U pacjentów leczonych eliglustatem obserwuje się poprawę parametrów hematologicznych, w tym wzrost stężenia hemoglobiny i liczby płytek krwi, a także zmniejszenie objętości śledziony i wątroby. Poprawa dotyczy również stanu układu kostnego, co potwierdza kompleksowe działanie leku na wszystkie domeny choroby Gauchera typu 1. Długoterminowe stosowanie preparatu pozwala na utrzymanie stabilności choroby i poprawę jakości życia pacjentów.

Aktualna ulotka leku Cerdelga

Jaki jest skład Cerdelga, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Cerdelga jest eliglustat w postaci winianu. Preparat dostępny jest w dwóch dawkach: kapsułki twarde zawierające 21 mg eliglustatu oraz kapsułki zawierające 84 mg eliglustatu.

Cerdelga 21 mg kapsułki twarde - każda kapsułka zawiera 21 mg eliglustatu oraz 27 mg laktozy (w postaci jednowodnej). Pozostałe składniki rdzenia kapsułki to celuloza mikrokrystaliczna (E460), laktoza jednowodna, hypromeloza i dibehenian glicerolu. Otoczka kapsułki składa się z żelatyny (E441), krzemianu glinowo-potasowego (E555) i tytanu dwutlenku (E171). Tusz nadruku zawiera szelak, żelaza tlenek czarny (E172), glikol propylenowy (E1520) i roztwór amoniaku stężony (E527).

Cerdelga 84 mg kapsułki twarde - każda kapsułka zawiera 84 mg eliglustatu oraz 106 mg laktozy (w postaci jednowodnej). Pozostałe składniki rdzenia kapsułki są identyczne jak w postaci 21 mg. Otoczka kapsułki składa się z żelatyny, krzemianu glinowo-potasowego (E555), tytanu dwutlenku (E171), żelaza tlenku żółtego (E172) oraz indygotyny (E132). Tusz nadruku ma identyczny skład jak w postaci 21 mg.

Ze względu na zawartość laktozy preparat nie powinien być stosowany u pacjentów z rzadko występującą dziedziczną nietolerancją galaktozy, całkowitym niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozo-galaktozy.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Cerdelga?

W przypadku przyjęcia większej liczby kapsułek niż zalecana należy natychmiast zwrócić się do lekarza. Najwyższe dotychczas zaobserwowane stężenie eliglustatu w osoczu stwierdzono u pacjenta przyjmującego dawkę równą około 21-krotności zalecanej dawki w ramach badania klinicznego.

Po przedawkowaniu mogą pojawić się następujące objawy:

• Zawroty głowy pochodzenia ośrodkowego
• Zaburzenie równowagi
• Niedociśnienie tętnicze
• Bradykardia (spowolnienie tętna)
• Nudności i wymioty
• Uczucie oszołomienia

W przypadku ostrego przedawkowania należy uważnie monitorować pacjenta oraz zastosować leczenie objawowe i podtrzymujące. Nie istnieje specyficzne odtrutka. Lekarz może zalecić obserwację w warunkach szpitalnych oraz stosowanie odpowiedniego leczenia wspomagającego w zależności od nasilenia objawów. Ważne jest, aby zachować opakowanie leku i poinformować personel medyczny o dokładnej ilości przyjętych kapsułek.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Cerdelga – czy mogę spożywać alkohol?

Kapsułki leku Cerdelga można przyjmować z posiłkiem lub niezależnie od posiłku – przyjmowanie pokarmu nie ma klinicznie istotnego wpływu na farmakokinetykę eliglustatu.

WAŻNE: Należy bezwzględnie unikać spożywania grejpfrutów lub soku z grejpfrutów podczas leczenia tym lekiem. Produkty grejpfrutowe zawierają składniki hamujące CYP3A, co może zwiększyć stężenie eliglustatu we krwi i prowadzić do działań niepożądanych. Interakcja z grejpfrutem jest szczególnie istotna, ponieważ eliglustat jest metabolizowany w wątrobie przy udziale enzymów CYP2D6 i CYP3A4.

W ulotce nie ma specjalnych informacji dotyczących spożywania alkoholu podczas stosowania leku Cerdelga. Niemniej jednak, ze względu na możliwe działania niepożądane leku (zawroty głowy, zmęczenie) oraz potencjalny wpływ alkoholu na wątrobę, zaleca się zachowanie ostrożności i skonsultowanie tego zagadnienia z lekarzem prowadzącym, szczególnie u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby.

Nie badano mieszania zawartości kapsułki z jedzeniem lub piciem, dlatego kapsułki należy zawsze połykać w całości, nie otwierając ich i nie mieszając zawartości z pokarmem.

Czy można stosować Cerdelga w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Brak danych lub istnieją tylko ograniczone dane dotyczące stosowania eliglustatu u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego lub pośredniego szkodliwego wpływu na reprodukcję. W celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania preparatu Cerdelga w okresie ciąży.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza, który omówi z pacjentką czy może przyjmować ten lek w okresie ciąży. Lekarz przeprowadzi indywidualną ocenę ryzyka i korzyści, biorąc pod uwagę stan zdrowia pacjentki i dostępne alternatywne metody leczenia.

Karmienie piersią: Nie wiadomo, czy eliglustat lub jego metabolity przenikają do mleka ludzkiego. Na podstawie dostępnych danych farmakodynamicznych i toksykologicznych dotyczących zwierząt stwierdzono przenikanie eliglustatu do mleka. Udowodniono, że u zwierząt substancja czynna tego leku przenika w śladowych ilościach do mleka matki. Nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodków i dzieci.

Karmienie piersią nie jest zalecane podczas leczenia tym lekiem. Należy podjąć decyzję czy przerwać karmienie piersią czy przerwać podawanie preparatu Cerdelga, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki. Jeśli pacjentka karmi piersią, powinna poinformować o tym lekarza przed rozpoczęciem leczenia.

Wpływ na płodność: Nie jest znany wpływ na płodność w przypadku stosowania standardowych dawek eliglustatu u ludzi. W badaniach na zwierzętach u szczurów obserwowano wpływ na jądra i odwracalne zahamowanie spermatogenezy, jednak znaczenie tych obserwacji w odniesieniu do ludzi nie jest znane.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)