Voxzogo to lek zawierający wosorytyd, podobny do peptydu natriuretycznego typu C. Stosowany w leczeniu achondroplazji u pacjentów w wieku od 4 miesięcy, których kości nadal rosną. Achondroplazja to genetyczne schorzenie wpływające na wzrost kości, prowadzące do bardzo niskiego wzrostu. Lek działa bezpośrednio na punkty wzrostu kości, wspierając ich rozwój. Jest wskazany wyłącznie w przypadku achondroplazji spowodowanej mutacją genu FGFR3 potwierdzoną badaniami genetycznymi.
Wosorytyd to zmodyfikowany peptyd natriuretyczny typu C (CNP). Ma strukturę 39-aminokwasową, która zawiera:
– 37 C-końcowych aminokwasów pochodzących z ludzkiej sekwencji CNP53
– 2 dodatkowe aminokwasy (Pro Gly), które zapewniają odporność na rozkład przez obojętną endopeptydazę (NEP), co wydłuża okres półtrwania w porównaniu z endogennym CNP
Mechanizm działania:
– Wiąże się z receptorem typu B peptydów natriuretycznych (NPR-B)
– Antagonizuje przekazywanie sygnałów FGFR3 (receptor 3 czynnika wzrostu fibroblastów)
– Hamuje kinazy ERK1/2 na poziomie RAF-1 w szlaku MAPK
– Działa jako pozytywny regulator wewnątrzchrząstkowego wzrostu kości
– Ułatwia proliferację i różnicowanie chondrocytów
Właściwości farmakokinetyczne:
– Szybko się wchłania – mediana czasu do osiągnięcia maksymalnego stężenia wynosi 15 minut
– Okres półtrwania wynosi około 28 minut
– Metabolizowany jest głównie poprzez rozkład na małe fragmenty peptydów i aminokwasy
– Jest wytwarzany techniką rekombinacji DNA w komórkach Escherichia coli
Wosorytyd został opracowany do leczenia achondroplazji u pacjentów, których nasady kości długiej nie są zamknięte. Jego działanie polega na przeciwdziałaniu negatywnej regulacji wewnątrzchrząstkowego wzrostu kości, która występuje u pacjentów z achondroplazją z powodu mutacji FGFR3.
