Luxturna to lek genowy stosowany w leczeniu dziedzicznych chorób siatkówki, takich jak dziedziczna dystrofia siatkówki spowodowana mutacjami w genie RPE65. Jest to pierwszy tego typu lek zatwierdzony przez FDA. Luxturna dostarcza zdrową kopię genu RPE65 bezpośrednio do komórek siatkówki, co pozwala na produkcję białka niezbędnego do normalnego widzenia. Lek jest dostępny tylko na receptę i musi być podawany przez specjalistę w warunkach szpitalnych.
Woretygen neparwowek to wektor transferu genów, który wykorzystuje kapsyd wirusa zależnego od adenowirusów o serotypie 2 (AAV2), jako nośnik cDNA ludzkiego białka nabłonka barwnikowego siatkówki o masie 65 kDa (hRPE65) do siatkówki. Woretygen neparwowek jest otrzymywany z AAV2 typu dzikiego z zastosowaniem technik rekombinacji DNA.
Produkt jest wskazany w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży z utratą wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 oraz u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki.
