Emcitate to lek zawierający tyratrykol, substancję należącą do hormonów tarczycy, stosowany w terapii tyreotoksykozy związanej z niedoborem MCT8 (zespołem Allana-Herndona-Dudleya). Pomaga regulować poziom hormonów tarczycy w organizmie, omijając wadliwe białko MCT8, które utrudnia ich transport do wnętrza i na zewnątrz komórek. Dzięki temu poprawia równowagę hormonalną i łagodzi objawy związane z zaburzeniami zdrowotnymi wynikającymi z niedoboru MCT8.
Tyratrykol (kwas 3,3′,5-trójjodotyrooctowy) to naturalnie występujący w krwiobiegu metabolit aktywnego hormonu tarczycy (T3). Wykazuje on znaczne podobieństwo strukturalne do T3 i jest rozkładany w tym samym szlaku metabolicznym (dejodowanie i sprzęganie) oraz wydalany z organizmu przez żółć i mocz. Tyratrykol charakteryzuje się wysokim powinowactwem do receptorów tarczycowych TRα i TRβ i wykazuje działanie biologiczne zbliżone do T3, choć z nieco inną swoistością tkankową.
Najważniejszą cechą tyratrykolu jest jego zdolność do wnikania do komórek pozbawionych prawidłowego transportera MCT8 (transporter monokarboksylanu 8), czego nie potrafią hormony T3 i T4. Dzięki tej unikalnej właściwości tyratrykol może zastąpić T3 w tkankach zależnych od MCT8 i przywrócić w nich prawidłową aktywność hormonów tarczycy.
Tyratrykol jest wskazany do leczenia tyreotoksykozy obwodowej u pacjentów z wrodzonym niedoborem transportera monokarboksylanu 8 (MCT8), znanym również jako zespół Allana-Herndona-Dudleya. Jest to rzadkie schorzenie genetyczne związane z chromosomem X, które dotyka głównie mężczyzn.
Leczenie tyratrykolem u pacjentów z niedoborem MCT8 prowadzi do:
Badania kliniczne wykazały, że u wszystkich pacjentów nastąpiła poprawa co najmniej jednego z parametrów: masa ciała, spoczynkowa częstość akcji serca lub skurczowe ciśnienie krwi, a u większości pacjentów (69%) poprawie uległy co najmniej dwa z tych trzech parametrów.
Dawkowanie tyratrykolu musi być dostosowane indywidualnie w zależności od stężenia hormonów tarczycy u pacjenta. Leczenie powinien rozpoczynać i monitorować lekarz z doświadczeniem w leczeniu rzadkich zaburzeń genetycznych, takich jak niedobór MCT8.
Dawkę zwiększa się do momentu osiągnięcia stężenia T3 poniżej środkowego punktu zakresu wartości prawidłowych dla danego wieku. Maksymalna zalecana dawka dobowa zależy od masy ciała pacjenta.
Tyratrykol podaje się doustnie lub przez zgłębnik do żywienia żołądkowo-jelitowego. Tabletki należy zawiesić w wodzie przed przyjęciem:
Najczęściej zgłaszane działania niepożądane związane z leczeniem tyratrykolem to:
Mogą wystąpić również inne objawy hipermetabolizmu, takie jak bezsenność, hipertermia czy tachykardia. Te działania niepożądane występują zwykle na początku leczenia lub po zwiększeniu dawki i zazwyczaj ustępują w ciągu kilku dni.
Tyratrykol może wchodzić w interakcje z różnymi lekami, dlatego ważne jest, aby poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych preparatach.
Nie zaleca się jednoczesnego stosowania tyratrykolu z:
Tyratrykol nie powinien być stosowany w przypadku:
