Kuvan to lek, który zawiera substancję czynną o nazwie sapropteryna. Jest to syntetyczna wersja 6R-tertahydrobiopteryny (6R-BH4), która jest kofaktorem enzymu hydrolazy fenyloalaniny oraz aminokwasów tyrozyny i tryptofanu. Stosowany jest w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) u dorosłych i dzieci w każdym wieku, chorujących na fenyloketonurię (PKU), u których stwierdzono reakcję na ten rodzaj leczenia. Leczenie HPA u dorosłych i dzieci z niedoborem tertahydrobiopteryny (BH4), u których stwierdzono reakcję na ten rodzaj leczenia. Jest dostępny na receptę.
Sapropterin Dipharma to zaawansowany lek zawierający sapropterynę, przeznaczony do leczenia hiperfenyloalaninemii (HPA) i fenyloketonurii (PKU) u pacjentów w każdym wieku. Działa poprzez redukcję stężenia fenyloalaniny we krwi i poprawę tolerancji fenyloalaniny z diety. Skutecznie zastępuje niedobór naturalnej BH4, wspierając zdrowie i poprawiając jakość życia pacjentów.
Sapropteryna to organiczny związek chemiczny, który jest syntetycznym odpowiednikiem naturalnie występującej w organizmie tetrahydrobiopteryny (BH4). Jest stosowany w leczeniu fenyloketonurii i hiperfenyloalaninemii spowodowanej niedoborem tetrahydrobiopteryny.
Mechanizm działania sapropteryny polega na poprawie aktywności enzymów, które przekształcają fenyloalaninę w tyrozynę, tyrozynę w lewodopę i tryptofan w 5-hydroksytryptofan. Dzięki temu stężenie fenyloalaniny we krwi zmniejsza się, co zapobiega jej dalszej kumulacji w organizmie oraz zwiększa tolerancję na pokarmy ją zawierające. W przypadku niedoboru BH4, sapropteryna uzupełnia jej niedobory w organizmie, przywracając aktywność 4-hydroksylazy fenyloalaniny.
Sapropteryna jest podawana doustnie, a jej dawkowanie zależy od jednostki chorobowej (fenyloketonuria, niedobór tetrahydrobiopteryny), masy ciała oraz wyników laboratoryjnych (oznaczenie stężenia fenyloalaniny i tyrozyny we krwi pacjenta). Dawki zwykle stosowane (dobowe) wynoszą od 2 mg/kg masy ciała do 20 mg/kg masy ciała.
W czasie stosowania sapropteryny, należy ściśle kontrolować stężenie tyrozyny i fenyloalaniny we krwi oraz oceniać rozwój psychomotoryczny pacjenta. Substancję czynną należy stosować ostrożnie u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i wątroby oraz chorych w podeszłym wieku. Jeśli u chorego wystąpią inne schorzenia, należy skonsultować się z lekarzem. W takim wypadku zdarza się, że dochodzi do zwiększenia stężenia fenyloalaniny. Nie wolno przerywać leczenia w sposób nagły, ponieważ może dojść do tak zwanej reakcji z odbicia.
