Ultomiris to lek immunosupresyjny, który zawiera przeciwciało monoklonalne IgG 2/4K. Jest to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Lek ten jest stosowany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) u dorosłych i dzieci o masie ciała ≥10 kg z hemolizą i jednym lub kilkoma objawami klinicznymi wskazującymi na dużą aktywność choroby lub którzy są klinicznie stabilni po otrzymywaniu leczenia ekulizumabem przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy. Jest również stosowany w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) u dorosłych i dzieci o masie ciała ≥10 kg, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami układu dopełniacza lub u których stosowano ekulizumab przez co najmniej 3 miesiące i wykazano odpowiedź na ekulizumab. Lek jest dostępny na receptę.
Rawulizumab jest przeciwciałem monoklonalnym (rodzajem białka), które zostało zaprojektowane w taki sposób, aby przyłączało się do białka dopełniacza C5, które jest częścią układu odpornościowego zwanego „układem dopełniacza”.
Jest stosowany w leczeniu różnych chorób, w tym napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS), uogólnionej miastenii (gMG) oraz chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD).
W przypadku PNH i aHUS, rawulizumab jest stosowany u pacjentów z objawami wskazującymi na wysoką aktywność choroby lub którzy od co najmniej 6 miesięcy przyjmują ekulizumab (inny lek na PNH i aHUS) i w przypadku których istnieją dowody, że leczenie działa.
W przypadku gMG, rawulizumab jest podawany z innymi lekami pacjentom, których układ odpornościowy wytwarza swoiste przeciwciało (rodzaj białka), skierowane na cel występujący na komórkach mięśniowych, zwany receptorem acetylocholiny.
W przypadku NMOSD, rawulizumab jest stosowany u pacjentów mających przeciwciała przeciw białku o nazwie akwaporyna 4 (AQP4).
Produkt leczniczy zawierający rawulizumab jest wytwarzany w hodowli komórek jajnika chomika chińskiego (CHO) drogą rekombinacji DNA.
