Palynziq to lek zawierający pegwaliazę, enzym, który pomaga rozkładać fenyloalaninę w organizmie. Stosowany w leczeniu pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w wieku 16 lat i starszych. PKU to dziedziczne zaburzenie, które prowadzi do gromadzenia się fenyloalaniny we krwi, co może powodować poważne problemy zdrowotne. Palynziq obniża stężenie fenyloalaniny u pacjentów, u których inne środki, takie jak dieta, nie są skuteczne w utrzymaniu poziomu poniżej 600 mikromoli/l.
Pegwaliaza jest pegylowaną formą rekombinowanej liazy amonowej fenyloalaniny (rAvPAL), która została pozyskana z sinic Anabaena variabilis i jest produkowana w komórkach Escherichia coli przy użyciu technologii rekombinacji DNA.
Struktura i modyfikacje:
– Jest to koniugat białka rAvPAL z glikolem NHS-metoksypolietylenowym (NHS-PEG)
– Zawiera od 28 do 44 moli polimeru PEG na mol białka
– Średnia masa cząsteczkowa wynosi około 1000 kDa, z czego część białkowa stanowi około 248 kDa
Mechanizm działania:
Pegwaliaza przekształca fenyloalaninę w amoniak i kwas trans-cynamonowy, które są następnie metabolizowane głównie w wątrobie i usuwane z organizmu.
Właściwości farmakologiczne:
– Pegylacja zmniejsza immunogenność białka bakteryjnego
– Modyfikacja PEG wydłuża okres półtrwania substancji
– Farmakokinetyka charakteryzuje się dużą zmiennością między pacjentami ze względu na różnice w odpowiedzi immunologicznej
– Stabilizacja odpowiedzi immunologicznej następuje po 6-9 miesiącach leczenia
Wskazanie:
Lek jest stosowany w leczeniu pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w wieku od 16 lat, u których stężenie fenyloalaniny we krwi przekracza 600 mikromoli/l pomimo stosowania innych dostępnych metod leczenia.
