Bylvay

Bylvay to lek zawierający odewiksybat, stosowany w leczeniu postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC) u pacjentów od 6 miesiąca życia. Działa poprzez usuwanie kwasów żółciowych z organizmu, blokując ich ponowne wchłanianie z jelit. Dzięki temu zmniejsza nasilenie choroby wątroby i objawów, takich jak silny świąd.

Kayfanda

Lek KAYFANDA jest stosowany w leczeniu swędzenia u pacjentów w wieku od 6 miesięcy z zespołem Alagille’a (ALGS). ALGS to rzadka choroba genetyczna, która może dotykać wielu części ciała, takich jak wątroba, serce, oczy, twarz, szkielet, naczynia krwionośne i nerki. Pacjenci z ALGS mają zmniejszony przepływ żółci, co prowadzi do gromadzenia się kwasów żółciowych we krwi i w wątrobie, co z czasem się nasila i powoduje silne swędzenie.

Odewiksybat jest substancją czynną o następujących kluczowych właściwościach:

Mechanizm działania:
– Jest odwracalnym, silnym i selektywnym inhibitorem transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT)
– Działa miejscowo w dystalnym odcinku jelita krętego
– Zmniejsza wychwyt zwrotny kwasów żółciowych i zwiększa ich klirens przez jelito grube
– Prowadzi do zmniejszenia stężenia kwasów żółciowych w surowicy

Właściwości farmakokinetyczne:
– Charakteryzuje się minimalnym wchłanianiem po podaniu doustnym
– Biodostępność względna wynosi <1%
– Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) osiągane jest w ciągu 1-5 godzin
– Wiąże się z białkami osocza w ponad 99%
– Jest metabolizowany w organizmie w minimalnym stopniu
– Wydalany głównie z kałem (82,9%), w moczu <0,002%
– Okres półtrwania wynosi około 4,75 godziny

Wskazania:
– Jest wskazany w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów z zespołem Alagille’a (ALGS) w wieku od 6 miesięcy

Dawkowanie:
– Zalecana dawka to 120 μg/kg masy ciała podawana doustnie raz na dobę rano
– Może być przyjmowany z posiłkiem lub niezależnie od posiłków
– Dostępny w różnych mocach: 200 μg, 400 μg, 600 μg i 1200 μg w postaci kapsułek twardych

Bezpieczeństwo:
– Najczęstszym działaniem niepożądanym jest biegunka (11,5% pacjentów)
– Może powodować zwiększoną aktywność enzymów wątrobowych
– Wymaga monitorowania stężenia witamin rozpuszczalnych w tłuszczach