Rydapt to lek w postaci kapsułek miękkich, który zawiera substancję czynną midostaurynę. Jest inhibitorem kinazy tyrozynowej i jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania. Lek jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową z mutacją genu FLT3 w skojarzeniu ze standardową chemioterapią indukcyjną oraz u pacjentów z całkowitą odpowiedzią, a następnie jako monoterapia podtrzymująca. Jest również stosowany jako monoterapia u dorosłych pacjentów z agresywną mastocytozą układową, mastocytozą układową z nowotworem układu krwiotwórczego lub białaczką mastocytarną.
Midostauryna to wielotorowy inhibitor kinazy białkowej, który był badany pod kątem leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML), zespołu mielodysplastycznego (MDS) i zaawansowanej mastocytozy układowej. Jest to półsyntetyczna pochodna staurosporyny, alkaloidu pochodzącego od bakterii Streptomyces staurosporeus.
Midostauryna okazała się aktywna przeciwko onkogennemu CD135 (receptorowi kinazy tyrozynowej podobnej do FMS, FLT3) w badaniach przedklinicznych. Badania kliniczne skupiały się głównie na nawrotowej / opornej AML i MDS i obejmowały badania pojedynczego czynnika i kombinacji czynników. Po udanych badaniach klinicznych fazy II stwierdzono, że midostauryna przedłuża przeżycie pacjentów z AML z mutacją FLT3, gdy jest łączona z konwencjonalnymi terapiami indukcyjnymi i konsolidacyjnymi w randomizowanym badaniu klinicznym fazy III.
Ponad 95% pacjentów z dorosłym początkiem układowej mastocytozy i około 40% dzieci z mastocytozą skórną są dodatnie dla aktywującej mutacji D816V c-Kit, która czyni c-Kit odpornym na obecnie dostępne inhibitory kinazy tyrozynowej. Midostauryna jest badana jako leczenie pacjentów z zaawansowanymi postaciami mastocytozy układowej i mutacją D816V c-Kit, przy czym pewna grupa pacjentów osiąga odpowiedź kliniczną.
