Myalepta, znany również jako metreleptyna, to lek stosowany w leczeniu powikłań wynikających z niedoboru leptyny u pacjentów z lipodystrofią. Jest to stan, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości leptyny, hormonu regulującego apetyt i dystrybucję tłuszczu w organizmie. Myalepta jest dostępny na receptę i jest stosowany jako dodatek do diety w ramach terapii zastępczej. Wskazania obejmują potwierdzoną wrodzoną uogólnioną lipodystrofię (syndrom Berardinelli-Seip) lub nabytą uogólnioną lipodystrofię (syndrom Lawrence’a) u dorosłych i dzieci powyżej 2 lat, a także potwierdzoną rodzinną częściową lipodystrofię lub nabytą częściową lipodystrofię (syndrom Barraquer-Simons) u dorosłych i dzieci powyżej 12 lat, u których standardowe leki nie zapewniły osiągnięcia odpowiedniej kontroli metabolicznej.
Metreleptina jest syntetycznym analogiem hormonu leptiny, który jest stosowany do leczenia różnych form dyslipidemii. Została zatwierdzona w Japonii do leczenia zaburzeń metabolicznych, w tym lipodystrofii, oraz w Stanach Zjednoczonych jako terapia zastępcza w leczeniu powikłań wynikających z niedoboru leptiny.
Metreleptina jest skuteczna w większości przypadków u pacjentów z ogólnoustrojową lipodystrofią, gdzie poziomy obiegu leptiny są niezwykle niskie. Analogicznie do zastępczego podawania insuliny u pacjentów z cukrzycą typu 1, metreleptina przywraca funkcję niedostającego hormonu. Jednak u pacjentów z częściową lipodystrofią, gdzie występuje tylko względny niedobór leptiny, odpowiedź na metreleptinę nie jest uniwersalna.
Aktywna substancja w Myalepcie, metreleptina, jest podobna do leptiny. Zastępuje leptinę i zwiększa rozpad tłuszczu we krwi, mięśniach i wątrobie, korygując tym samym niektóre nieprawidłowości u pacjentów z lipodystrofią, w tym oporność na insulinę. Metreleptina jest obecnie badana pod kątem leczenia cukrzycy i/lub hipertriglicerydemii u pacjentów z rzadkimi postaciami lipodystrofii, zespołami charakteryzującymi się nieprawidłowościami w dystrybucji tkanki tłuszczowej i ciężkimi zaburzeniami metabolicznymi.
