Lek Livmarli zawiera maraliksybat, który pomaga usuwać kwasy żółciowe z organizmu. Stosuje się go w leczeniu świądu spowodowanego zastojem żółci u pacjentów z zespołem Alagille’a (ALGS) oraz postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC). Maraliksybat blokuje powrót kwasów żółciowych do wątroby, umożliwiając ich wydalanie w kale, co zmniejsza gromadzenie się kwasów w organizmie i łagodzi objawy.
Grupa farmakoterapeutyczna: Leki stosowane w chorobach dróg żółciowych i wątroby, inne leki stosowane w chorobach dróg żółciowych. Kod ATC: A05AX04
Mechanizm działania:
Maraliksybat jest wchłanianym w minimalnym stopniu, odwracalnym, silnym, selektywnym inhibitorem transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT). Działa miejscowo w dystalnym odcinku jelita krętego, gdzie zmniejsza wychwyt zwrotny kwasów żółciowych i zwiększa klirens kwasów żółciowych przez jelito grube, prowadząc do zmniejszenia stężenia kwasów żółciowych w surowicy.
Wskazania:
1. Leczenie świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille’a (ALGS) w wieku 2 miesięcy i starszych
2. Leczenie postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC) u pacjentów w wieku 3 miesięcy i starszych
Dawkowanie:
Dla ALGS:
– Dawka docelowa: 380 μg/kg mc. raz na dobę
– Dawka początkowa: 190 μg/kg mc. raz na dobę przez pierwszy tydzień
Dla PFIC:
– Dawka początkowa: 285 μg/kg mc. raz na dobę
– Możliwość zwiększenia do 285 μg/kg mc. dwa razy na dobę po 1-2 tygodniach
– Możliwość dalszego zwiększenia do 570 μg/kg mc. dwa razy na dobę
Przeciwwskazania:
– Nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą
– U pacjentów z PFIC z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby i/lub nerek
Działania niepożądane:
Najczęstsze działania niepożądane:
– Biegunka (36% u ALGS, 27,7% u PFIC)
– Ból brzucha (29,1% u ALGS, 6,4% u PFIC)
– Zwiększenie aktywności AlAT i AspAT
Specjalne ostrzeżenia:
– Konieczność monitorowania nawodnienia podczas epizodów biegunki
– Kontrola wyników testów czynnościowych wątroby przed i podczas leczenia
– Zalecane oznaczenie stężenia witamin rozpuszczalnych w tłuszczach przed rozpoczęciem leczenia
– Szczególna uwaga u pacjentów z zaburzeniami metabolizowania glikolu propylenowego
Interakcje:
– Może hamować OATP2B1 i CYP3A4
– Minimalne wchłanianie i brak znaczącego metabolizmu
– Nie jest substratem transporterów substancji czynnych
Właściwości farmakokinetyczne:
– Minimalne wchłanianie (biodostępność <1%)
– Wydalanie głównie z kałem w formie niezmienionej
– Silne wiązanie z białkami osocza (91%)
– Minimalny metabolizm
