FABHALTA zawiera iptakopan, inhibitor układu dopełniacza, i jest stosowany u dorosłych w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). Choroba ta prowadzi do niszczenia czerwonych krwinek przez układ immunologiczny, powodując niedokrwistość i inne objawy. Iptakopan blokuje białko czynnik B, co zapobiega atakowaniu krwinek czerwonych i zwiększa ich liczbę, łagodząc objawy niedokrwistości.
Iptakopan to substancja czynna będąca inhibitorem proksymalnego etapu aktywacji dopełniacza. Jego mechanizm działania polega na:
1. Selektywnym hamowaniu alternatywnej drogi aktywacji dopełniacza poprzez działanie na czynnik B (Factor B, FB)
2. Zapobieganiu:
– aktywacji konwertazy C3
– powstawaniu konwertazy C5
– hemolizie pozanaczyniowej (EVH) zachodzącej za pośrednictwem C3
– hemolizie wewnątrznaczyniowej (IVH) związanej z końcową fazą aktywacji dopełniacza
Właściwości farmakokinetyczne:
– Wchłanianie: osiąga stężenie maksymalne w osoczu po około 2 godzinach
– Stan stacjonarny: osiągany po około 5 dniach
– Wiązanie z białkami: 75-93% w warunkach klinicznie istotnych
– Metabolizm: głównie poprzez przemiany metaboliczne (około 50% dawki podlega procesom utleniania)
– Główne enzymy metabolizujące: CYP2C8 z małym udziałem CYP2D6
– Eliminacja: 71,5% z kałem i 24,8% z moczem
– Okres półtrwania: około 25 godzin przy dawkowaniu 200 mg dwa razy na dobę
Iptakopan jest stosowany w monoterapii u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), u których występuje niedokrwistość hemolityczna. Zalecana dawka wynosi 200 mg doustnie dwa razy na dobę.
