Leki zawierające giwinostat

Giwinostat to nowoczesny lek, który należy do grupy inhibitorów deacetylazy histonowej (HDAC). Jest to substancja czynna, która została specjalnie opracowana do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a – rzadkiej, genetycznej choroby mięśni.

Jak działa giwinostat?

Mechanizm działania

Giwinostat działa na poziomie komórkowym, blokując aktywność pewnych enzymów zwanych deacetylazami histonowymi. Te enzymy są nadmiernie aktywne w mięśniach dotkniętych dystrofią Duchenne’a, co przyczynia się do postępu choroby.

Dzięki zablokowaniu tych enzymów, giwinostat pomaga:

• Zmniejszyć uszkodzenia włókien mięśniowych
• Ograniczyć przewlekłe zapalenie w mięśniach
• Spowolnić proces zwłóknienia (zastępowania zdrowej tkanki mięśniowej przez tkankę łączną)
• Zmniejszyć odkładanie się tłuszczu w mięśniach
• Wspierać prawidłowe funkcjonowanie mitochondriów (elektrowni komórkowych)

Ważne jest to, że działanie giwinostatu nie zależy od rodzaju mutacji genu dystrofiny, która powoduje chorobę.

Do czego służy giwinostat?

Giwinostat jest przeznaczony wyłącznie do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów, którzy:

• Mają co najmniej 6 lat
• Nadal potrafią chodzić
• Jednocześnie przyjmują leki z grupy kortykosteroidów

Lek nie jest skuteczny u pacjentów, którzy już nie chodzą, ani u tych, którzy nie przyjmują kortykosteroidów.

Jak się przyjmuje giwinostat?

Dawkowanie

Dawka leku zależy od masy ciała pacjenta i podaje się ją dwa razy dziennie:

• 15-20 kg: 22,2 mg (2,5 ml) dwa razy dziennie
• 20-40 kg: 31 mg (3,5 ml) dwa razy dziennie
• 40-60 kg: 44,3 mg (5 ml) dwa razy dziennie
• 60 kg i więcej: 53,2 mg (6 ml) dwa razy dziennie

Sposób podawania

• Lek podaje się doustnie w postaci zawiesiny
• Przed każdym użyciem butelkę należy intensywnie wstrząsać przez co najmniej 30 sekund
• Używa się dołączonej strzykawki z podziałką do odmierzenia odpowiedniej dawki
• Najlepiej przyjmować podczas posiłku, aby zmniejszyć gorzki smak

Jakie są skutki uboczne?

Najczęstsze działania niepożądane

Bardzo często występujące (u więcej niż 10% pacjentów):

• Biegunka (38% pacjentów)
• Ból brzucha (34% pacjentów)
• Małopłytkowość – zmniejszenie liczby płytek krwi (32% pacjentów)
• Wymioty (29% pacjentów)
• Podwyższony poziom triglicerydów we krwi (23% pacjentów)

Często występujące:

• Zapalenie żołądka i jelit
• Zmniejszenie apetytu
• Niepokój
• Zawroty głowy
• Zaparcie
• Wysypka na skórze
• Bóle mięśni i stawów
• Zmęczenie
• Zmiany w funkcji tarczycy

Działania niepożądane wymagające szczególnej uwagi

Problemy z krwią:

• Giwinostat może znacznie zmniejszyć liczbę płytek krwi, co zwiększa ryzyko krwawień
• Może też wpływać na inne składniki krwi

Problemy żołądkowo-jelitowe:

• Biegunka i wymioty są bardzo częste, szczególnie w pierwszych tygodniach leczenia
• Mogą prowadzić do odwodnienia

Problemy z sercem:

• W bardzo wysokich dawkach może wpływać na rytm serca
• Wymaga kontroli EKG u niektórych pacjentów

Jakie badania są potrzebne podczas leczenia?

Przed rozpoczęciem leczenia:

• Morfologia krwi (szczególnie liczba płytek)
• Poziom triglicerydów we krwi
• EKG (u pacjentów z problemami serca)

Podczas leczenia:

• Liczba płytek krwi: co 2 tygodnie przez pierwsze 2 miesiące, potem w 3. miesiącu, a następnie co 3 miesiące
• Poziom triglicerydów: w 3. i 6. miesiącu, potem co pół roku
• EKG: gdy wskazane klinicznie

Kiedy nie można stosować giwinostatu?

Bezwzględne przeciwwskazania:

• Uczulenie na giwinostat lub inne składniki leku
• Liczba płytek krwi poniżej 150 tys./μl

Szczególna ostrożność wymagana przy:

• Chorobach serca
• Zaburzeniach rytmu serca
• Przyjmowaniu innych leków wpływających na rytm serca
• Problemach z wątrobą
• Dziedzicznej nietolerancji fruktozy

Jak giwinostat wpływa na codzienne życie?

Skuteczność leczenia

Badania kliniczne pokazały, że giwinostat:

• Spowalnia pogorszenie się funkcji mięśni
• Zmniejsza tempo wzrostu frakcji tłuszczowej w mięśniach
• Pomaga w utrzymaniu zdolności chodzenia

W głównym badaniu pacjenci przyjmujący giwinostat wykazywali mniejsze pogorszenie w teście wchodzenia po schodach w porównaniu do grupy otrzymującej placebo.

Wpływ na codzienne czynności

Giwinostat może nieznacznie wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn ze względu na możliwe wystąpienie zawrotów głowy i zmęczenia.

Ważne informacje praktyczne

Przechowywanie:

• Przechowywać w temperaturze pokojowej
• Po otwarciu zużyć w ciągu 60 dni
• Chronić przed dostępem dzieci

Co robić w przypadku pominięcia dawki:

• Nie podwajać dawki
• Przyjąć następną dawkę o normalnym czasie

Interakcje z innymi lekami:

Giwinostat może wchodzić w interakcje z wieloma lekami, szczególnie:

• Lekami wpływającymi na rytm serca
• Niektórymi antybiotykami
• Lekami przeciwgrzybiczymi
• Niektórymi lekami przeciwwymiotnymi

Monitorowanie i bezpieczeństwo

Giwinostat jest lekiem stosunkowo nowym i podlega szczególnemu monitorowaniu bezpieczeństwa. Oznacza to, że wszelkie podejrzewane działania niepożądane powinny być zgłaszane lekarzowi.

Ważne jest regularne wykonywanie badań kontrolnych i ścisła współpraca z lekarzem specjalistą doświadczonym w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a.

Decyzja o kontynuacji leczenia u pacjentów, którzy przestaną chodzić, powinna być podejmowana indywidualnie przez lekarza, biorąc pod uwagę korzyści i ryzyko dla konkretnego pacjenta.