Lek BEQVEZ to nowoczesna terapia genowa zawierająca fidanakogen elaparwowek, stosowana w leczeniu ciężkiej i umiarkowanej hemofilii B. Działa poprzez dostarczenie genu do organizmu, korygując wadę genetyczną i zwiększając poziom czynnika IX. Jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów bez inhibitorów czynnika IX i przeciwciał przeciwko wektorowi wirusowemu.
Fidanakogen elaparwowek jest nowoczesnym lekiem stosowanym w terapii genowej, przeznaczonym do leczenia hemofilii B. Hemofilia B to dziedziczne zaburzenie krzepnięcia krwi, wynikające z niedoboru czynnika IX, co prowadzi do trudności w zatrzymywaniu krwawienia. Fidanakogen elaparwowek jest przełomowym rozwiązaniem, które może znacząco poprawić jakość życia pacjentów z tym schorzeniem.
Mechanizm działania
Fidanakogen elaparwowek działa poprzez wprowadzenie zmodyfikowanego genu czynnika IX do organizmu pacjenta. Lek ten wykorzystuje wirusa związanego z adenowirusem (AAV) jako nośnik, który przenosi gen do komórek wątroby. Wprowadzenie genu czynnika IX umożliwia komórkom wątroby produkcję brakującego białka, co prowadzi do poprawy krzepnięcia krwi i zmniejszenia liczby epizodów krwawienia.
Wskazania do stosowania
Fidanakogen elaparwowek jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z ciężką i umiarkowanie ciężką hemofilią B, którzy nie mają inhibitorów czynnika IX oraz nie wykazują przeciwciał przeciwko wirusowi użytemu w terapii. Lek ten jest szczególnie przydatny dla pacjentów, u których standardowe terapie zastępcze czynnikiem IX nie przynoszą oczekiwanych rezultatów.
Dawkowanie i sposób podawania
Fidanakogen elaparwowek jest podawany w formie jednorazowej infuzji dożylnej. Dawka leku zależy od masy ciała pacjenta i jest ustalana indywidualnie. Przed podaniem leku pacjentom zaleca się profilaktyczne podanie czynnika IX, aby zminimalizować ryzyko reakcji związanych z infuzją.
Skuteczność i badania kliniczne
Skuteczność fidanakogenu elaparwowek została potwierdzona w badaniach klinicznych, które wykazały, że lek ten jest skuteczniejszy w zmniejszaniu liczby krwawień niż regularna profilaktyczna terapia zastępcza czynnikiem IX. W jednym z głównych badań klinicznych z udziałem 45 mężczyzn z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B, wykazano, że lek Durveqtix znacząco zmniejszał liczbę epizodów krwawienia.
Działania niepożądane
Najczęstsze działania niepożądane związane z fidanakogenem elaparwowek to reakcje związane z infuzją, takie jak gorączka, dreszcze, bóle głowy, nudności i wymioty. W badaniach klinicznych niektóre z tych działań niepożądanych występowały u ponad 10% pacjentów. Ponadto, lek ten może wpływać na funkcję wątroby, dlatego pacjenci powinni być monitorowani pod kątem ewentualnych zaburzeń w funkcjonowaniu tego narządu.
