Vimizim to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą typu IVA (znanej również jako choroba Morquio A), która jest rzadką chorobą genetyczną. Lek ten zawiera substancję czynną o nazwie elosulfaza alfa, która pomaga zastąpić enzym, którego brakuje u osób z chorobą Morquio A. Vimizim jest podawany jako infuzja dożylna (kroplówka) raz w tygodniu.
Elosulfaza alfa jest analogiem ludzkiej 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (rhGALNS), wytwarzanym metodami inżynierii genetycznej w komórkach jajnika chińskiego chomika. Jest to substancja aktywna, której działanie polega na korekcji nieprawidłowych szlaków metabolicznych / enzymatycznych.
Elosulfaza alfa jest rekombinowaną postacią ludzkiej 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (GALNS), podawaną w celu zwiększenia katabolizmu GAG. Po przekazaniu enzymu do lizosomów, odtworzona zostaje ich aktywność kataboliczna względem GAG.
Zalecana dawka elosulfazy alfa wynosi 2 mg/kg masy ciała podawana raz na tydzień. Całkowita objętość infuzji powinna być podawana przez około 4 godziny. Ze względu na możliwość reakcji nadwrażliwości przy stosowaniu elosulfazy alfa, pacjenci powinni otrzymywać leki przeciwhistaminowe z lekami przeciwgorączkowymi lub bez nich, na 30 do 60 minut przed rozpoczęciem infuzji.
