Kaftrio to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zawierający iwakaftor, tezakaftor i eleksakaftor. Jest przeznaczony dla pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, z mutacją F508del genu CFTR. Kaftrio poprawia funkcjonowanie białka CFTR, co ułatwia oddychanie, zmniejsza częstość infekcji i może pomóc w przybieraniu na wadze. Lek przyjmuje się w połączeniu z iwakaftorem dla maksymalnej skuteczności.
Eleksakaftor (ELX) jest substancją, stosowaną w leczeniu mukowiscydozy. Oto najważniejsze informacje o tej substancji:
Mechanizm działania:
– Eleksakaftor działa jako korektor białka CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)
– Wiąże się w innym miejscu białka CFTR niż tezakaftor i wykazuje działanie addycyjne
– W połączeniu z tezakaftorem zwiększa ilość oraz nasila działanie białka F508del-CFTR na powierzchni komórki
Właściwości farmakokinetyczne:
– Wchłanianie: biodostępność po podaniu doustnym wynosi około 80%
– Czas do osiągnięcia stężenia maksymalnego (tmax): około 6 godzin
– Wiąże się z białkami osocza w >99%, głównie z albuminami
– Jest metabolizowany głównie przez CYP3A4/5
– Głównym metabolitem jest M23-ELX, który ma podobną siłę działania i jest farmakologicznie czynny
– Okres półtrwania wynosi około 24,7 godziny
– Większość dawki (87,3%) jest eliminowana z kałem, głównie w postaci metabolitów
Bezpieczeństwo przedkliniczne:
– Standardowe badania nie wykazały szczególnego zagrożenia dla człowieka
– W badaniach na zwierzętach obserwowano wpływ na płodność przy wysokich dawkach
– Nie wykazano działania teratogennego w badaniach na szczurach i królikach
– Przenika przez łożysko u ciężarnych samic szczurów
