Leki zawierające beremagene geperpavec

Beremagene geperpavec to przełomowa terapia genowa przeznaczona dla osób z rzadką chorobą genetyczną zwaną dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (DEB). Jest to innowacyjny lek, który wykorzystuje zmodyfikowany wirus opryszczki pospolitej jako „przewoźnika” do dostarczenia zdrowego genu do komórek skóry.

Jak działa?

Mechanizm działania

Ta terapia genowa działa w sposób bardzo precyzyjny. Substancja czynna wykorzystuje zmodyfikowany wirus opryszczki typu 1 (HSV-1), który został tak przygotowany, że nie może się rozmnażać w organizmie, ale może dostarczyć zdrowy gen COL7A1 do komórek skóry.

Gdy lek zostanie nałożony na ranę:

• Wirus-przewoźnik dostaje się do keratynocytów (komórek naskórka) i fibroblastów (komórek tkanki łącznej)
• Dostarcza zdrowy gen do jądra komórki
• Komórki zaczynają produkować białko kolagen typu VII (COL7)
• To białko tworzy włókna zakotwiczające, które łączą naskórek ze skórą właściwą
• Dzięki temu skóra staje się bardziej wytrzymała i lepiej się goi

Dla kogo przeznaczony?

Beremagene geperpavec jest przeznaczony dla pacjentów w każdym wieku (od 1. roku życia), u których zdiagnozowano dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka spowodowane mutacjami w genie COL7A1.

DEB to rzadka choroba genetyczna, w której skóra jest bardzo delikatna i łatwo się uszkadza, tworząc bolesne rany i pęcherze. Dzieje się tak, ponieważ organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka kolagenu VII, które jest niezbędne do mocnego połączenia warstw skóry.

Sposób stosowania

Przygotowanie leku

Lek składa się z dwóch części – zawiesiny z wirusem i żelu, które należy wymieszać przed użyciem. Po rozmrożeniu i zmieszaniu powstaje jednorodny żel gotowy do aplikacji.

Nakładanie na rany

• Lek nakłada się bezpośrednio na otwarte rany raz w tygodniu
• Aplikuje się go małymi kropelkami w odstępach około 1 cm
• Po nałożeniu ranę przykrywa się specjalnym opatrunkiem na 24 godziny
• Leczenie kontynuuje się, aż rany się zamkną

Dawkowanie

Dawka zależy od wieku pacjenta:

• Dzieci do 3 lat: maksymalnie 1 ml tygodniowo
• Dzieci powyżej 3 lat, młodzież i dorośli: maksymalnie 2 ml tygodniowo

Skuteczność leczenia

Badania kliniczne wykazały bardzo obiecujące rezultaty:

• 67% ran leczonych beremagene geperpavec całkowicie się zagoiło po 6 miesiącach
• 22% ran leczonych placebo (żelem bez substancji czynnej) zagoiło się w tym samym czasie
• 71% ran zagoiło się już po 3 miesiącach leczenia beremagene geperpavec

Bezpieczeństwo i działania niepożądane

Najczęstsze działania niepożądane

Większość pacjentów dobrze toleruje leczenie. Najczęściej występują:

• Dreszcze (u około 10% pacjentów)
• Świąd skóry (u około 10% pacjentów)
• Kaszel
• Wyciek z nosa
• Rumień i wysypka

Środki ostrożności

• Kobiety w ciąży nie powinny przygotowywać ani podawać leku
• Podczas pracy z lekiem należy używać rękawic, maski i okularów ochronnych
• Nie wolno stosować na rany z podejrzeniem raka płaskonabłonkowego

Przechowywanie i transport

• Lek przechowuje się w zamrażarce w temperaturze od -15°C do -25°C
• Po rozmrożeniu można go przechowywać w lodówce do miesiąca
• Po zmieszaniu lek należy zużyć w ciągu 24 godzin lub przechowywać w lodówce do 7 dni

Znaczenie dla pacjentów

Beremagene geperpavec reprezentuje przełom w leczeniu DEB – choroby, dla której dotychczas nie było skutecznego leczenia przyczynowego. Po raz pierwszy pacjenci mają dostęp do terapii, która nie tylko łagodzi objawy, ale atakuje genetyczną przyczynę choroby.

Ta innowacyjna terapia genowa daje nadzieję na lepszą jakość życia dla pacjentów z DEB, umożliwiając szybsze gojenie się ran i potencjalnie zmniejszając liczbę nowych uszkodzeń skóry.