Lek BEYONTTRA, zawierający akoramidis, jest przeznaczony do leczenia dorosłych z kardiomiopatią wywołaną amyloidozą transtyretynową (ATTR-CM). Substancja czynna stabilizuje białko TTR, zapobiegając jego rozpadowi i tworzeniu amyloidów, które sztywnią mięsień sercowy i utrudniają jego pracę. Preparat wspiera poprawę funkcji serca u pacjentów z tą chorobą.
Akoramidis to innowacyjny lek stosowany w leczeniu bardzo rzadkiej choroby serca zwanej kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM). Jest to choroba, w której nieprawidłowe białko – transtyretyna – odkłada się w sercu, powodując jego uszkodzenie i niewydolność.
Akoramidis działa w bardzo specyficzny sposób – jest stabilizatorem transtyretyny. Można to porównać do naprawcy, który wzmacnia konstrukcję budynku zanim się zawali.
W normalnych warunkach białko transtyretyna ma strukturę przypominającą cztery elementy złączone razem (tetramer). W chorobie te elementy się rozpadają i tworzą szkodliwe złogi w sercu. Akoramidis zapobiega temu rozpadowi, utrzymując białko w stabilnej formie – to tak, jakby połączył te elementy mocnym klejem, który nie pozwala im się rozdzielić.
Badania pokazują, że akoramidis zapewnia niemal pełną stabilizację transtyretyny (powyżej 90%) już po 28 dniach leczenia. Efekt ten utrzymuje się przez cały okres terapii.
Akoramidis jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z kardiomiopatią w przebiegu amyloidozy transtyretynowej, niezależnie od tego czy jest to:
Badania kliniczne przeprowadzone na 632 pacjentach przez 30 miesięcy wykazały znaczące korzyści:
Zmniejszenie ryzyka zgonu i hospitalizacji:
Poprawa funkcjonowania:
Leczenie akoramidisem prowadzi do:
Większość tych objawów była łagodna i ustępowała sama lub po leczeniu objawowym.
W pierwszym miesiącu leczenia może wystąpić przejściowe pogorszenie parametrów nerkowych (wzrost kreatyniny). Jest to efekt czysto mechaniczny, odwracalny i nie oznacza trwałego uszkodzenia nerek.
Akoramidis może wpływać na działanie niektórych leków metabolizowanych przez enzymy CYP2C8 i CYP2C9. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu leków o wąskim zakresie terapeutycznym.
Lek jest dostępny w postaci tabletek powlekanych w opakowaniu zawierającym 120 tabletek, co wystarcza na miesiąc leczenia.
Akoramidis to przełomowy lek w leczeniu rzadkiej, ale poważnej choroby serca. Jego unikalna zdolność do stabilizowania białka transtyretyny przekłada się na wymierne korzyści dla pacjentów – zmniejszenie ryzyka zgonu, mniejszą liczbę hospitalizacji i poprawę jakości życia. Choć wymaga regularnego monitorowania, szczególnie funkcji nerek, to profil bezpieczeństwa jest akceptowalny, a najczęstsze działania niepożądane są łagodne i przemijające.
