NULIBRY

NULIBRY (fosdenopteryna) jest lekiem stosowanym w leczeniu niedoboru kofaktora molibdenowego (MoCD) typu A – rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na naturalne procesy chemiczne organizmu. Lek przeznaczony jest dla pacjentów z podejrzeniem MoCD typu A, a w przypadku potwierdzenia diagnozy badaniami genetycznymi, terapia powinna być kontynuowana przez całe życie. Fosdenopteryna dostarcza organizmowi brakującą substancję (cykliczny monofosforan pyranopteryny), która jest niezbędna do rozkładu szkodliwych siarczynów. Substancje te, gdy nie są prawidłowo metabolizowane, mogą być toksyczne dla mózgu i negatywnie wpływać na rozwój dziecka. Choroba najczęściej ujawnia się tuż po urodzeniu, a jej objawy obejmują problemy z karmieniem, drgawki, obniżenie świadomości, nasilone reakcje na nagłe bodźce oraz zaburzenia napięcia mięśniowego.

Jaki jest skład NULIBRY, jakie substancje zawiera?

Każda fiolka leku zawiera:

• Substancja czynna: dwuwodny bromowodorek fosdenopteryny, co odpowiada 9,5 mg fosdenopteryny
• Substancje pomocnicze: kwas askorbinowy (E300), mannitol (E421), sacharoza, kwas solny (E507), sodu wodorotlenek (E524)

Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na fiolkę, więc uznawany jest za „wolny od sodu”.

Jak dawkować NULIBRY?

NULIBRY podawany jest dożylnie (do żyły) przez specjalny cewnik. Dawkowanie jest indywidualne i zależy od wieku oraz masy ciała pacjenta. Lek podaje się raz na dobę.

Przed pierwszym podaniem leku w warunkach domowych, personel medyczny przeprowadza szczegółowe szkolenie z przygotowania i podawania leku. Roztwór należy podać w ciągu 4 godzin od przygotowania.

Co zrobić w przypadku przedawkowania NULIBRY?

W przypadku podejrzenia przedawkowania należy natychmiast skontaktować się z lekarzem. W razie pominięcia dawki, należy podać ją jak najszybciej. Należy zachować odstęp co najmniej 6 godzin przed podaniem kolejnej dawki.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania NULIBRY – czy mogę spożywać alkohol?

Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania leku NULIBRY. Należy jednak pamiętać, że pacjenci stosujący lek mogą być bardziej wrażliwi na światło słoneczne, dlatego wskazana może być suplementacja witaminy D (po konsultacji z lekarzem).

Czy można stosować NULIBRY w okresie ciąży i karmienia piersią?

W ulotce nie zawarto szczegółowych informacji dotyczących stosowania leku w okresie ciąży i karmienia piersią. W przypadku ciąży lub karmienia piersią należy skonsultować się z lekarzem przed zastosowaniem leku.

Jakie są skutki uboczne NULIBRY?

Podczas stosowania leku NULIBRY mogą wystąpić następujące działania niepożądane:

• Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób): problemy związane z cewnikiem do podawania leku, takie jak ból, wysięk, zaczerwienienie lub stan zapalny
• Reakcje na światło słoneczne: pacjenci mogą być bardziej wrażliwi na światło słoneczne i ultrafioletowe. Należy stosować kremy z filtrem przeciwsłonecznym, nosić odzież ochronną i okulary przeciwsłoneczne

Czy mogę łączyć NULIBRY z innymi lekami?

Jest mało prawdopodobne, aby NULIBRY wchodził w interakcje z innymi lekami. Mimo to należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych obecnie lub ostatnio lekach, a także o lekach, które planuje się przyjmować.