Aldurazyme to lek, który zawiera substancję czynną laronidazę. Jest to enzym stosowany w długotrwałej terapii substytucyjnej u osób z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu I (MPS I; niedobór α-L-iduronidazy) w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby. Lek jest dostępny na receptę.
Alhemo zawiera koncizumab, przeciwciało monoklonalne, które rozpoznaje i wiąże się z docelową cząsteczką zaangażowaną w proces krzepnięcia krwi. Stosuje się go w zapobieganiu i zmniejszaniu częstości krwawień u osób z hemofilią typu A lub B powikłaną inhibitorem. Koncizumab działa poprzez blokowanie inhibitora szlaku czynnika tkankowego, co poprawia skuteczność krzepnięcia krwi.
Aludran to lek zawierający cynazyrzanę (antagonista wapnia) i dimenhydraminę (lek przeciwhistaminowy), które wspólnie działają na zmniejszenie objawów zawrotów głowy i nudności. Preparat jest przeznaczony dla dorosłych w leczeniu zawrotów głowy różnego pochodzenia. Stosowanie leku może ułatwić wykonywanie codziennych czynności utrudnionych przez występujące zawroty głowy.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? to preparat złożony zawierający trzy substancje czynne: deutiwakaftor, tezakaftor oraz wanzakaftor, przeznaczony do terapii mukowiscydozy u osób od 6. roku życia. Lek ten znajduje zastosowanie u pacjentów posiadających przynajmniej jedną mutację genu CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) inną niż klasa I. Białko CFTR odgrywa kluczową rolę w transporcie jonów chlorkowych przez błonę komórkową, a jego
Lek Amversio zawiera bezwodną betainę i jest stosowany w leczeniu homocystynurii, dziedzicznej choroby metabolicznej. Jest dostępny wyłącznie na receptę, więc przed jego zastosowaniem konieczna jest konsultacja z lekarzem.
ANDEMBRY to lek stosowany w zapobieganiu napadom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u osób od 12. roku życia. Dzięki zawartości garadacymabu blokuje mechanizm wywołujący obrzęk, skutecznie chroniąc przed bolesnymi i niebezpiecznymi atakami.
Artesunate Amivas zawiera substancję czynną artezunat i jest stosowany w leczeniu ciężkiej malarii u dorosłych i dzieci. Po zastosowaniu tego leku, lekarz kontynuuje terapię przeciwmalaryczną za pomocą doustnych leków przeciwmalarycznych. Dzięki temu leczenie jest bardziej skuteczne i kompleksowe.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? jest preparatem zawierającym substancję czynną diflunizal, która należy do grupy pochodnych kwasu salicylowego. Lek stosuje się w terapii dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (amyloidozy hATTR) u dorosłych pacjentów z polineuropatią w stadium 1 lub 2. Amyloidoza hATTR to rzadka choroba dziedziczna, w której nieprawidłowe białko transtyretyna ulega rozpadowi i tworzy włókniste struktury zwane włóknami amyloidowymi. Te patologiczne złogi gromadzą
AYVAKYT zawiera awaprytynib, lek stosowany w leczeniu dorosłych z agresywną mastocytozą układową (ASM), mastocytozą układową z towarzyszącym nowotworem hematologicznym (SM-AHN) oraz białaczką mastocytową (MCL) po stosowaniu co najmniej jednej terapii ogólnoustrojowej. Te choroby są wynikiem nadmiernego wytwarzania komórek tucznych, co prowadzi do ich nagromadzenia w różnych narządach i powoduje ogólne objawy oraz uszkodzenie narządów.
Carbaglu to lek, który zawiera substancję czynną – kwas kargluminowy. Jest to lek wydawany na podstawie recepty zastrzeżonej. Stosowany jest w leczeniu hiperamonemii spowodowanej pierwotnym niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej, a także hiperamonemii spowodowanej kwasicą izowalerianową, metylomalonową i propionową. Leczenie należy rozpoczynać pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu chorób metabolicznych.
Cerdelga to lek w postaci twardych kapsułek, który zawiera substancję czynną eliglustat. Jest to inhibitor syntazy glukozyloceramidu. Lek jest przeznaczony do długotrwałego leczenia dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I ze słabym, umiarkowanym lub szybkim metabolizmem z udziałem izoenzymu CYP2D6. Cerdelga jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania.
Cerezyme to lek na receptę, który zawiera substancję czynną imiglucerazę. Jest stosowany w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują następujące objawy: niedokrwistość (zbyt mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą płytek – rodzaj komórek krwi), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości. Lek ten jest dostarczany w proszku, który przed podaniem zostanie zmieszany z wodą do wstrzykiwań.
Chenodeoxycholic acid Leadiant to lek, który jest stosowany w leczeniu pierwotnej żółciowej marskości wątroby (PBC). Jest to choroba, która powoduje uszkodzenie i zniszczenie małych przewodów żółciowych w wątrobie. Lek ten jest dostępny na receptę. Wskazany jest dla dorosłych pacjentów z PBC, którzy nie mogą przyjmować lub nie reagują na leczenie kwasem ursodeoksycholowym.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau to lek zawierający substancję czynną kwas chenodeoksycholowy. Jest to „podstawowy kwas żółciowy”, który jest jednym z głównych składników żółci, płynu wytwarzanego przez wątrobę, który pomaga w trawieniu tłuszczów. Lek jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby znaną jako ksantomatoza mózgowo-ścięgnista (ang. cerebrotendinous xanthomatosis, CTX), która powoduje gromadzenie się złogów tłuszczowych w różnych częściach ciała. Lek jest dostępny na receptę.
Cladronate to lek w postaci tabletek powlekanych, który jest stosowany w leczeniu chorób kości. Działa bezpośrednio na kości, wzmacniając je i zmniejszając ryzyko złamań. Cladronate nie jest lekiem hormonalnym. Jest stosowany w leczeniu choroby Pageta oraz osteoporozy u kobiet po menopauzie i u mężczyzn ze zwiększonym ryzykiem złamań. Lek jest dostępny na receptę.
Clastodron to lek, który należy do grupy substancji zwanych bisfosfonianami. Substancją czynną leku jest disodu pamidronian. Lek ten jest stosowany w celu obniżenia zwiększonego stężenia wapnia we krwi i zmniejszenia ubytków kości wywołanych przez niektóre typy nowotworów, na przykład raka piersi lub szpiczaka mnogiego. U niektórych pacjentów z tymi typami nowotworów pamidronian jest także stosowany w leczeniu choroby kości. Clastodron jest dostępny na receptę.
Coagadex to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu pacjentów z dziedzicznym niedoborem czynnika X, co jest rzadkim stanem krwotocznym. Lek ten zawiera czynnik krzepnięcia X (coagulation factor X) i jest dostępny w formie iniekcji. Wskazaniem do stosowania Coagadex jest leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z dziedzicznym niedoborem czynnika X.
Crysvita to lek zawierający burosumab jako substancję czynną. Jest to rodzaj leku zwany ludzkim przeciwciałem monoklonalnym. Crysvita jest stosowany w leczeniu hipofosfatemii sprzężonej z chromosomem X (XLH) u dzieci w wieku 1 roku i powyżej oraz młodzieży w okresie wzrostu. Lek Crysvita jest dostępny na receptę.
Cufence to lek na receptę, który zawiera substancję czynną trientynę. Jest on stosowany w leczeniu choroby Wilsona, która polega na nadmiernym pochłanianiu miedzi przez organizm. Trientyna wiąże się z miedzią i ułatwia jej wydalanie z przewodu pokarmowego. Lek ten jest dostępny w postaci tabletek do przyjmowania doustnego.
Cuprenil to lek o dużej aktywności kompleksującej metale. Działa poprzez wychwytywanie metali, głównie miedzi, rtęci, ołowiu, żelaza i innych metali ciężkich, z którymi tworzy stabilne, rozpuszczalne kompleksy wydalane w moczu. Stosowany jest w leczeniu i profilaktyce cystynurii, w której penicylamina tworzy z cystyną stabilne kompleksy, które są łatwiej wydalane przez nerki. Lek jest również stosowany w leczeniu choroby Wilsona, gdzie działa poprzez zmniejszanie wchłaniania miedzi z pożywienia oraz usuwaniu jej z tkanek. Cuprenil jest dostępny na receptę.
Cuprior to lek na receptę, który zawiera substancję czynną trientynę. Jest to substancja chelatująca miedź, co oznacza, że wiąże miedź w organizmie, umożliwiając jej usuwanie z moczem i obniżając stężenie miedzi. Lek jest stosowany w leczeniu choroby Wilsona u osób dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku powyżej 5 lat, które nie tolerują terapii D-penicylaminą. Choroba Wilsona to choroba dziedziczna, w której niemożliwy jest prawidłowy transport miedzi w organizmie lub jej usuwanie poprzez wydzielanie z wątroby do jelit.
Cyanokit to lek stosowany w leczeniu stwierdzonego lub podejrzewanego zatrucia cyjankami we wszystkich przedziałach wiekowych. Działa poprzez wiązanie jonów cyjankowych, co prowadzi do powstania stabilnego, nietoksycznego związku. Lek jest dostępny na receptę. Przed podaniem leku u pacjentów z rozpoznaną nadwrażliwością na hydroksykobalaminy lub witaminę B12 trzeba rozważyć stosunek korzyści do ryzyka.
Cystadane to lek, który jest stosowany jako terapia pomocnicza w leczeniu homocystynurii, obejmującej niedobory lub defekty enzymatyczne takie jak: beta-syntazy cystationinowej, reduktazy 5,10-metylenotetrahydrofolanowej, czy metabolizmu koenzymu kobalaminy. Lek ten powinien być stosowany jako uzupełnienie innych metod leczenia, takich jak witamina B6, witamina B12, foliany i leczenie dietetyczne. Cystadane jest dostępny na receptę.
Cystagon to lek, który zawiera substancję czynną cysteaminę. Jest stosowany w leczeniu zdiagnozowanej cystynozy nefropatycznej. Działanie leku polega na ograniczeniu gromadzenia cystyny w niektórych komórkach organizmu. Jeżeli terapia jest rozpoczęta odpowiednio wcześnie, lek ten może opóźnić rozwój niewydolności nerek. Cystagon jest dostępny na receptę.
Danazol Polfarmex to lek na receptę, który jest syntetycznym sterydem, pochodną etinylotestosteronu. Stosowany jest w leczeniu endometriozy, aby złagodzić jej objawy oraz zmniejszyć ogniska choroby. Może być również stosowany w połączeniu z leczeniem operacyjnym lub jako jedyny lek u pacjentek, u których inne metody leczenia okazały się nieskuteczne.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? to lek zawierający w swoim składzie bromodeoksyurydynę (BrdU), substancję należącą do grupy immunosupresyjnych leków antymetabolitycznych. Preparat jest przeznaczony do zastosowania u dorosłych pacjentów w ramach terapii schorzeń autoimmunologicznych oraz zapobiegania odrzuceniu przeszczepu. Lek działa poprzez włączanie się do syntezy DNA komórek szybko proliferujących, w tym komórek układu odpornościowego, co prowadzi do modulacji odpowiedzi immunologicznej organizmu. Główne wskazania
Kwas traneksamowy, obecny w leku Deporium, to skuteczny środek przeciwkrwotoczny, który hamuje rozpuszczanie skrzepów, ograniczając nadmierne krwawienia. Stosowany przez krótki czas, wspiera profilaktykę i redukcję krwawień w takich przypadkach jak obfite miesiączki, operacje prostaty czy pęcherza, konizacja szyjki macicy, ekstrakcje zębów u osób z hemofilią oraz dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE). Skutecznie wspomaga kontrolę nad niepożądanym krwawieniem w różnych stanach chorobowych.
Diptivil Duo to lek przeciwcukrzycowy zawierający dwie substancje czynne – wildagliptynę i metforminę – stosowany w leczeniu cukrzycy typu 2 u dorosłych pacjentów. Lek działa poprzez pobudzanie trzustki do wytwarzania insuliny, zmniejszenie produkcji glukagonu oraz poprawę wykorzystania insuliny przez organizm. Dostępny jest w dwóch mocach: 50 mg + 850 mg oraz 50 mg + 1000 mg, przyjmowany dwa razy dziennie z posiłkami.
Dopril to lek, który jest dostępny na receptę. Jest to lek stosowany w leczeniu nadciśnienia tętniczego. Działa poprzez rozszerzanie naczyń krwionośnych, co ułatwia sercu pompowanie krwi do całego ciała. Wskazaniem do stosowania tego leku jest nadciśnienie tętnicze.
Lek Duvyzat (giwinostat) jest przeznaczony do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a u pacjentów od 6. roku życia, którzy zachowują zdolność chodzenia i otrzymują terapię steroidową. Mechanizm działania polega na blokowaniu enzymów HDAC w komórkach mięśniowych, co ma zapobiegać postępującej degradacji tkanki mięśniowej charakterystycznej dla tej choroby genetycznej. Preparat stanowi opcję terapeutyczną w leczeniu DMD spowodowanej mutacjami w genie DMD.
Dyrupeg to preparat zawierający pegfilgrastym, białko produkowane biotechnologicznie przez bakterie E. coli, należące do grupy cytokin. Lek pobudza szpik kostny do zwiększania liczby białych krwinek, skracając czas trwania neutropenii oraz zmniejszając częstość gorączki neutropenicznej u osób poddanych chemioterapii. Przeznaczony jest dla pacjentów od 18. roku życia, wspomagając zwalczanie zakażeń poprzez regenerację układu odpornościowego.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? stosowany jest w objawowym leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE, ang. hereditary angioedema) u osób dorosłych oraz młodzieży powyżej 12. roku życia. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy stanowi rzadką chorobę genetyczną, która często występuje rodzinnie, choć w niektórych przypadkach nikt z rodziny pacjenta może na tę jednostkę chorobową nie chorować. Wyróżnia się trzy typy HAE, które różnicuje się
Elaprase to lek stosowany w leczeniu choroby Huntera, rzadkiego schorzenia genetycznego, które prowadzi do gromadzenia się niektórych substancji w organizmie. Lek ten zawiera substancję czynną idursulfazę, która pomaga rozkładać te substancje. Elaprase jest dostępny tylko na receptę.
Elfabrio to enzymatyczna terapia zastępcza zawierająca pegunigalzydazę alfa, stosowana w leczeniu dorosłych pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry’ego. Elfabrio jest dostępny wyłącznie na receptę.
Emcitate to lek zawierający tyratrykol, substancję należącą do hormonów tarczycy, stosowany w terapii tyreotoksykozy związanej z niedoborem MCT8 (zespołem Allana-Herndona-Dudleya). Pomaga regulować poziom hormonów tarczycy w organizmie, omijając wadliwe białko MCT8, które utrudnia ich transport do wnętrza i na zewnątrz komórek. Dzięki temu poprawia równowagę hormonalną i łagodzi objawy związane z zaburzeniami zdrowotnymi wynikającymi z niedoboru MCT8.
Epysqli (ekulizumab) to lek stosowany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) oraz atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS). Epysqli jest dostępny wyłącznie na receptę, co oznacza, że jego stosowanie musi być nadzorowane przez lekarza.
Lek Esotkaleno jest glikokortykosteroidem, który wpływa na metabolizm, równowagę elektrolitową oraz funkcjonowanie tkanek. Stosowany jest w leczeniu chorób wymagających ogólnoustrojowego podawania glikokortykosteroidów, pomagając pacjentom w regulacji poziomu soli w organizmie i poprawie czynności tkanek. Esotkaleno wspomaga także leczenie stanów zapalnych i chorób autoimmunologicznych.
Exferana to lek na receptę, który jest stosowany do usuwania nadmiaru żelaza z organizmu. Jest szczególnie używany w przypadku przewlekłego obciążenia żelazem po transfuzjach u osób z ciężką postacią talasemii beta, a także w przypadku obciążenia żelazem w przebiegu zespołów talasemii niezależnych od transfuzji. Lek ten działa poprzez wychwytywanie i usuwanie nadmiaru żelaza, które jest następnie wydalane głównie z kałem.
Fabrazyme to lek, który zawiera substancję czynną agalzydazę beta. Jest to enzym, którego brak prowadzi do choroby Fabry’ego. Lek ten jest stosowany jako terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry’ego (niedobór α-galaktozydazy A). Jest wskazany do stosowania u dorosłych, młodzieży i dzieci w wieku ≥8 lat. Fabrazyme jest lekiem na receptę.
Falcimar to lek z grupy leków przeciwmalarycznych, dostępny na receptę. Zawiera dwie substancje czynne – atowakwon i proguanilu chlorowodorek. Jest stosowany w zapobieganiu i leczeniu malarii u dorosłych i dzieci o masie ciała powyżej 40 kg lub 11 kg. Malarię przenosi zarażony komar, który wprowadza do krwiobiegu pasożyta malarii (Plasmodium falciparum).
Galafold to lek, który zawiera substancję czynną migalastat. Jest to lek zwiększający aktywność alfa-galaktozydazy A. Stosuje się go w długotrwałym leczeniu dorosłych i młodzieży w wieku ≥12 lat z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry’ego (niedobór alfa-galaktozydazy A) z wrażliwą mutacją. Lek nie jest przeznaczony do jednoczesnego stosowania z enzymatyczną terapią zastępczą. Galafold jest wydawany na receptę.
Galliad to generator radionuklidów służący do otrzymywania roztworu chlorku galu (68Ga), który jest wykorzystywany w medycynie nuklearnej do znakowania specjalnych leków. Radioznakowane preparaty umożliwiają wykrywanie określonych komórek w organizmie, w tym nowotworowych, za pomocą specjalistycznych kamer rejestrujących niewielkie dawki promieniowania. Lek nie jest przeznaczony do bezpośredniego podawania pacjentom – służy wyłącznie do przygotowywania innych produktów radiofarmaceutycznych przez lekarzy medycyny nuklearnej.
Gohibic to lek zawierający wilobelimab, który jest przeciwciałem monoklonalnym. Stosowany jest u dorosłych z ciężkimi problemami z oddychaniem spowodowanymi COVID-19, poddanych wentylacji mechanicznej lub ECMO. Wilobelimab blokuje białko C5a, co pomaga zapobiegać uszkodzeniom płuc i poprawiać natlenienie krwi u pacjentów z ciężkim przebiegiem COVID-19.
Grafalon to lek immunosupresyjny, który jest stosowany do zapobiegania odrzuceniu przez organizm przeszczepionego narządu lub przeszczepionych komórek. Działa poprzez zablokowanie rozwoju specjalnych komórek, które normalnie atakują przeszczepiony narząd. Grafalon jest częścią leczenia immunosupresyjnego i jest stosowany razem z innymi lekami immunosupresyjnymi. Może być również podany pacjentowi przed przeszczepem komórek macierzystych, na przykład przeszczepem szpiku kostnego, w celu zapobiegania wystąpienia choroby zwanej “przeszczep przeciw gospodarzowi”. Lek jest dostępny na receptę.
Grenalvon to lek zawierający substancję czynną anagrelid. Działa poprzez hamowanie rozwoju płytek krwi, ograniczając ich wytwarzanie przez szpik kostny, co prowadzi do zmniejszenia liczby płytek krwi we krwi do bardziej prawidłowej wartości. Stosowany jest w leczeniu pacjentów z nadpłytkowością samoistną, czyli chorobą, która polega na nadmiernym wytwarzaniu płytek krwi przez szpik kostny. Nadmiar płytek krwi we krwi może prowadzić do poważnych zaburzeń krążenia i krzepnięcia krwi. Anagrelid jest wskazany do obniżania podwyższonej liczby płytek krwi u zagrożonych pacjentów z nadpłytkowością samoistną, którzy nie tolerują wcześniej stosowanego leczenia lub u których podwyższona liczba płytek krwi nie obniżyła się do zadowalającej wartości podczas wcześniej stosowanego leczenia. Lek jest dostępny na receptę.
Halimatoz to lek zawierający adalimumab, który jest rekombinowanym ludzkim przeciwciałem monoklonalnym. Działa poprzez specyficzne wiązanie się z ludzkim czynnikiem martwicy nowotworów (TNF) i hamowanie jego aktywności. Jest stosowany w leczeniu różnych stanów zapalnych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego i inne. Lek jest dostępny na receptę.
Lek Human Hemin Orphan Europe zawiera substancję czynną heminę, która pochodzi z ludzkiej krwi. Jest stosowany do leczenia ostrych napadów porfirii wątrobowej, takich jak ostra porfiria przerywana, porfiria variegata, dziedziczna koproporfiria. Lek jest podawany dożylnie, w co najmniej 30-minutowym wlewie do dużego naczynia lub żyły centralnej. Dorośli otrzymują 3 mg/kg masy ciała raz dziennie przez 4 dni. Lek jest dostępny tylko na receptę.
Hyftor (sirolimus) to lek stosowany miejscowo na skórę w leczeniu nienowotworowych guzów skóry twarzy (naczyniakowłókniaków) u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego. Hyftor jest dostępny wyłącznie na receptę.
Lek Idefirix zawiera imlifidazę, białko pochodzące z bakterii Streptococcus pyogenes. Należy do grupy immunosupresantów i jest stosowany przed przeszczepieniem nerki, aby zapobiec odrzuceniu przez układ odpornościowy biorcy. Działa poprzez rozbijanie przeciwciał IgG, które niszczą obce lub szkodliwe substancje w organizmie.
Increlex to lek, który zawiera mekaserminę, substancję będącą rekombinowanym insulinopodobnym czynnikiem wzrostu-1 (IGF-1). Jest stosowany w długotrwałym leczeniu zaburzeń wzrostu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 18 lat z ciężkim pierwotnym niedoborem insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (pierwotny IGFD). Lek ten jest dostępny na receptę.
Isturisa zawiera osilodrostat, stosowany w leczeniu endogennego zespołu Cushinga u dorosłych. Lek działa poprzez blokowanie enzymu wytwarzającego kortyzol w nadnerczach, co zmniejsza nadmierne wytwarzanie tego hormonu. Dzięki temu łagodzi objawy zespołu Cushinga, takie jak zwiększenie masy ciała, twarz księżycowata, siniaki, nieregularne miesiączki, nadmierne owłosienie, osłabienie i zmęczenie.
Kanuma to lek na receptę, który jest stosowany do leczenia pacjentów z lizosomalną kwasową lipazą (LAL). Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do gromadzenia się tłuszczów w różnych narządach ciała, co prowadzi do poważnych problemów zdrowotnych. Lek Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa, która zastępuje brakujący enzym LAL, pomagając organizmowi prawidłowo metabolizować tłuszcze.
Kapruvia to lek zawierający difelikefalinę, stosowany w leczeniu świądu u dorosłych z przewlekłą chorobą nerek wymagających dializy. Działa na receptory opioidowe kappa, łagodząc świąd poprzez stymulację nerwów i komórek układu odpornościowego poza mózgiem. Nie przechodzi przez barierę krew-mózg, co zmniejsza ryzyko działań niepożądanych.
Lek KAYFANDA jest stosowany w leczeniu swędzenia u pacjentów w wieku od 6 miesięcy z zespołem Alagille’a (ALGS). ALGS to rzadka choroba genetyczna, która może dotykać wielu części ciała, takich jak wątroba, serce, oczy, twarz, szkielet, naczynia krwionośne i nerki. Pacjenci z ALGS mają zmniejszony przepływ żółci, co prowadzi do gromadzenia się kwasów żółciowych we krwi i w wątrobie, co z czasem się nasila i powoduje silne swędzenie.
Kuvan to lek, który zawiera substancję czynną o nazwie sapropteryna. Jest to syntetyczna wersja 6R-tertahydrobiopteryny (6R-BH4), która jest kofaktorem enzymu hydrolazy fenyloalaniny oraz aminokwasów tyrozyny i tryptofanu. Stosowany jest w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) u dorosłych i dzieci w każdym wieku, chorujących na fenyloketonurię (PKU), u których stwierdzono reakcję na ten rodzaj leczenia. Leczenie HPA u dorosłych i dzieci z niedoborem tertahydrobiopteryny (BH4), u których stwierdzono reakcję na ten rodzaj leczenia. Jest dostępny na receptę.
Lamzede to lek, który jest stosowany w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu B. Jest to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba metaboliczna, która prowadzi do gromadzenia się sfingomieliny, rodzaju tłuszczu, w różnych komórkach i tkankach organizmu. Lamzede działa poprzez zastępowanie brakującego enzymu, który normalnie rozkłada sfingomielinę. Lek jest dostępny na receptę.
Libmyris to lek zawierający adalimumab, stosowany w leczeniu różnych chorób zapalnych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa, łuszczyca, wrzodziejące zapalenie jelita grubego oraz choroba Leśniowskiego-Crohna. Adalimumab jest przeciwciałem monoklonalnym, które wiąże się z czynnikiem martwicy nowotworów (TNFα), zmniejszając proces zapalny i łagodząc objawy tych chorób. Libmyris może poprawić jakość życia pacjentów, redukując stany zapalne i poprawiając funkcjonowanie stawów i innych narządów.
Lifmior to lek, który jest zbudowany z dwóch białek ludzkich i działa poprzez blokowanie aktywności innego białka, powodującego zapalenie. Może być stosowany w leczeniu różnych chorób, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, ciężka osiowa spondyloartropatia, łuszczyca oraz różne typy młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów. Lek jest dostępny na receptę.
Loargys to innowacyjny lek zawierający pegzylarginazę, zmodyfikowany enzym ludzki, opracowany metodą rekombinacji DNA. Przeznaczony dla dorosłych, młodzieży i dzieci od 2. roku życia, stosowany jest w leczeniu niedoboru arginazy-1 (ARG1-D), znanego również jako hiperargininemia. U pacjentów z ARG1-D występuje mała aktywność enzymu arginazy, co prowadzi do podwyższonego poziomu argininy we krwi i objawów takich jak trudności w kontrolowaniu mięśni.
Lokelma to lek zawierający sodu cyrkonu cyklokrzemian, stosowany w leczeniu hiperkaliemii u dorosłych, czyli stanu podwyższonego stężenia potasu we krwi. Lek wiąże potas podczas przechodzenia przez żołądek i jelita, a następnie jest wydalany z organizmu z kałem, co pomaga zmniejszyć zawartość potasu i utrzymać jego poziom na prawidłowym poziomie.
Lumeblue, zawierający chlorek metylotioniniowy (błękit metylenowy), jest błękitnym barwnikiem stosowanym u dorosłych przed kolonoskopią. Tymczasowo zabarwia okrężnicę, co ułatwia lekarzowi lepsze zobaczenie wyściółki jelita grubego i poprawia wykrywanie nieprawidłowości podczas badania.
Lek Lytenava zawiera bewacyzumab gamma, należący do leków zapobiegających neowaskularyzacji. Stosowany u dorosłych w leczeniu neowaskularnej (wysiękowej) postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (nAMD), hamuje nieprawidłowy wzrost naczyń krwionośnych w oku, co pomaga stabilizować lub poprawiać wzrok. Lytenava wiąże czynnik wzrostu VEGF-A, blokując jego działanie.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? to specjalistyczny preparat aminokwasowy w postaci roztworu do infuzji, przeznaczony do leczenia choroby syropu klonowego (MSUD – ang. maple syrup urine disease). Lek stosuje się w sytuacjach ostrej dekompensacji metabolicznej u pacjentów w każdym wieku, od okresu noworodkowego, którzy z różnych przyczyn nie mogą przyjmować preparatów niezawierających aminokwasów rozgałęzionych w sposób doustny lub dojelitowy. Choroba syropu klonowego
Mavenclad to lek stosowany w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego (SM) o dużej aktywności, potwierdzonej objawami klinicznymi lub wynikami diagnostyki obrazowej. Jest dostępny na receptę. Wskazany jest do stosowania u dorosłych pacjentów, szczególnie tych z częstymi rzutami mimo leczenia pełnymi dawkami interferonu beta. Lek ten jest zwykle stosowany, gdy inne leki przeciw SM nie działają wystarczająco skutecznie lub powodują poważne skutki uboczne.
Medoxa to glikokortykosteroid stosowany do leczenia:
Hormonalne zaburzenia: Niewydolność kory nadnerczy.
Choroby reumatyczne: Toczeń, zapalenie naczyń.
Choroby oskrzeli i płuc: Astma, POChP.
Choroby skóry: Pokrzywka, pęcherzyca.
Choroby układu nerwowego: Miastenia, stwardnienie rozsiane.
Choroby zakaźne: Gruźlicze zapalenie opon mózgowych.
Choroby oczu: Zapalenie twardówki, rogówki.
Choroby przewodu pokarmowego: Wrzodziejące zapalenie jelita grubego.
Mepsevii to lek stosowany w leczeniu Mukopolisacharydozy typu VII (MPS VII, zespół Sly). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na wiele narządów i tkanek. Mepsevii pomaga zastąpić brakujący enzym, który jest niezbędny do rozkładu pewnych cukrów w organizmie. Lek ten jest dostępny na receptę.
Methylthioninium Chloride Proveblue to lek stosowany w leczeniu metemoglobinemii, która jest rzadkim zaburzeniem krwi. Jest to lek na receptę. Wskazania do stosowania obejmują zarówno metemoglobinemię wrodzoną, jak i nabytą. Lek ten jest również stosowany w leczeniu encefalopatii wątrobowej oraz w celu zmniejszenia stężenia metemoglobiny we krwi spowodowanego przez leki lub chemikalia.
Miglustat Accord to lek w postaci kapsułek twardych, który zawiera substancję czynną miglustat. Jest to inhibitor syntazy glukozyloceramidu. Lek jest stosowany w leczeniu łagodnej i umiarkowanej postaci choroby Gauchera typu I u dorosłych, u których nie może być prowadzona enzymatyczna terapia zastępcza. Ponadto, jest stosowany w leczeniu postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C. Lek jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania.
Miglustat Dipharma to lek stosowany w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C, rzadkiej choroby genetycznej prowadzącej do gromadzenia się tłuszczów i cholesterolu w komórkach organizmu. Lek ten działa poprzez zahamowanie produkcji tłuszczów, które gromadzą się w komórkach pacjentów z chorobą Niemanna-Picka. Jest dostępny na receptę.
Miglustat Gen.Orph to lek, który jest stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu I o przebiegu łagodnym lub umiarkowanym u dorosłych oraz w leczeniu postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C u dzieci i dorosłych. Lek ten jest dostępny tylko na receptę. Dawkowanie miglustatu jest doustne, niezależnie od posiłków. Dawka stosowana w leczeniu zależy od jednostki chorobowej, wieku, powierzchni ciała, występowania zaburzonej pracy nerek lub biegunki. Dawka dobowa zwykle stosowana u osób dorosłych wynosi od 300 mg do 600 mg.
Myalepta, znany również jako metreleptyna, to lek stosowany w leczeniu powikłań wynikających z niedoboru leptyny u pacjentów z lipodystrofią. Jest to stan, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości leptyny, hormonu regulującego apetyt i dystrybucję tłuszczu w organizmie. Myalepta jest dostępny na receptę i jest stosowany jako dodatek do diety w ramach terapii zastępczej. Wskazania obejmują potwierdzoną wrodzoną uogólnioną lipodystrofię (syndrom Berardinelli-Seip) lub nabytą uogólnioną lipodystrofię (syndrom Lawrence’a) u dorosłych i dzieci powyżej 2 lat, a także potwierdzoną rodzinną częściową lipodystrofię lub nabytą częściową lipodystrofię (syndrom Barraquer-Simons) u dorosłych i dzieci powyżej 12 lat, u których standardowe leki nie zapewniły osiągnięcia odpowiedniej kontroli metabolicznej.
Myozyme to lek dostępny na receptę, który zawiera substancję czynną alglukozydaza alfa. Jest to sztuczny enzym, który umożliwia uzupełnienie niedoboru naturalnego enzymu u pacjentów z chorobą Pompego. Lek jest wskazany do stosowania u pacjentów dorosłych, dzieci i młodzieży. Długotrwała, enzymatyczna terapia zastępcza jest stosowana u osób z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego (niedobór kwaśnej alfa-glukozydazy).
Myrelez to lek, który zawiera substancję czynną lanreotyd. Lanreotyd jest analogiem somatostatyny, hormonu hamującego wzrost. Lek ten jest stosowany w leczeniu akromegalii, chorób tarczycy oraz guzów endokrynnych. Jest dostępny na receptę. Wskazania do stosowania tego leku są indywidualne i zależą od stanu zdrowia pacjenta.
Naglazyme to lek, który zawiera substancję czynną galsulfazę. Jest stosowany w długotrwałej substytucji enzymatycznej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu VI (zespół Maroteauxa i Lamy’ego). Lek jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania. Podstawowe znaczenie ma jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia, przed pojawieniem się nieodwracalnych objawów klinicznych choroby.
Namuscla to lek zawierający substancję czynną meksyletynę. Jest stosowany w leczeniu objawów miotonii (choroby objawiającej się powolną i utrudnioną relaksacją mięśni po ich użyciu) u osób dorosłych z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi wywołanymi przez wady genetyczne wpływające na czynność mięśni. Zalecana dawka początkowa to 1 kapsułka na dobę. Lek jest dostępny na receptę.
Natpar to hormon zastępczy dla dorosłych z niedoczynnością przytarczyc, spowodowaną małym stężeniem parathormonu. Reguluje on ilość wapnia i fosforanów we krwi oraz moczu. Niedobór parathormonu może prowadzić do objawów w różnych częściach ciała, takich jak kości, serce, skóra, mięśnie, nerki, mózg i nerwy.
Natpar jest syntetyczną formą parathormonu, która pomaga utrzymać prawidłowe stężenie wapnia i fosforanów we krwi oraz moczu, poprawiając funkcjonowanie organizmu.
Neoatricon zawiera dopaminy chlorowodorek, który naturalnie występuje w organizmie. Dopamina podwyższa ciśnienie krwi, aktywując receptory i zwężając naczynia krwionośne. Neoatricon jest stosowany w leczeniu niedociśnienia u noworodków, niemowląt i dzieci poniżej 18 roku życia.
Nitisinone MDK to lek, który jest inhibitorem dioksygenazy 4-hydroksyfenylopirogronianu. Jest stosowany w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1) u dorosłych, młodzieży i dzieci we wszystkich grupach wiekowych. Leczenie tym lekiem powinno być prowadzone równocześnie z dietą ograniczającą spożycie tyrozyny i fenyloalaniny. Nitisinone MDK jest lekiem na receptę.
Nityr to lek stosowany w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1, która jest wrodzoną wadą prowadzącą do uszkodzenia wątroby i nerek oraz pojawienia się objawów neurologicznych. Leczenie powinno być uzupełnione dietą ograniczającą pokarmy bogate w tyrozynę i fenyloalaninę. Lek jest dostępny na receptę.
Oczyesa to lek zawierający oktreotyd, syntetyczną formę naturalnie występującej w organizmie somatostatyny, który kontroluje uwalnianie hormonu wzrostu. Preparat jest przeznaczony do leczenia podtrzymującego akromegalii u dorosłych pacjentów, u których organizm wytwarza nadmierną ilość hormonu wzrostu. Lek może pomóc w łagodzeniu objawów choroby takich jak bóle głowy, nadmierna potliwość, drętwienie kończyn oraz zmęczenie.
Lek Omjjara zawiera momelotynib, inhibitor kinazy białkowej, stosowany w leczeniu powiększenia śledziony i innych objawów u dorosłych pacjentów z włóknieniem szpiku oraz umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością. Omjjara blokuje działanie kinaz janusowych (JAK1, JAK2) i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1), zmniejszając stan zapalny i łagodząc objawy, takie jak gorączka, nocne poty, ból kości i utrata masy ciała.
Onpattro to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu dziedzicznej polineuropatii amyloidowej u dorosłych. Jest to rzadka, postępująca choroba genetyczna, która wpływa na nerwy obwodowe. Lek Onpattro działa poprzez hamowanie produkcji białka transtyretyny, które jest odpowiedzialne za objawy choroby. Lek jest podawany dożylnie co 3 tygodnie.
Opfolda to lek stosowany w leczeniu późnej postaci choroby Pompego u dorosłych, zawierający substancję czynną miglustat. Opfolda jest dostępny wyłącznie na receptę.
Opsumit to lek zawierający substancję czynną macytentan, który należy do grupy leków zwanych antagonistami receptorów endoteliny. Jest stosowany w długotrwałym leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH) u dorosłych, zarówno jako monoterapia, jak i w terapii skojarzonej. Lek działa poprzez rozszerzanie tętnic płucnych, co ułatwia sercu pompowanie przez nie krwi, obniża ciśnienie krwi, zmniejsza objawy choroby i poprawia jej przebieg. Opsumit jest dostępny na receptę.
Orfadin to lek na receptę, który zawiera substancję czynną nityzynon. Jest stosowany w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1) u dorosłych, młodzieży i dzieci. Leczenie z Orfadinem powinno być rozpoczęte i prowadzone pod kontrolą lekarza z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z HT-1. Podczas leczenia wymagane jest jednoczesne stosowanie diety ubogiej w fenyloalaninę i tyrozynę oraz monitorowanie aminokwasów w osoczu.
Orladeyo to lek zawierający berotralstat, stosowany w zapobieganiu napadom wrodzonego obrzęku naczynioruchowego u osób od 12 roku życia. Berotralstat blokuje aktywność kalikreiny osoczowej, co zmniejsza stężenie bradykininy, zapobiegając obrzękowi i bólowi w różnych częściach ciała. Lek pomaga kontrolować objawy i poprawia codzienne funkcjonowanie pacjentów.
Orphacol to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu niektórych chorób wątroby. Zawiera kwas cholowy, który pomaga w trawieniu tłuszczów i witamin. Lek jest zwykle dobrze tolerowany, ale może powodować pewne działania niepożądane, takie jak biegunka lub ból brzucha. Wskazany jest do stosowania u dorosłych i dzieci w wieku powyżej 3 lat.
Lek Oxlumo, zawierający lumazyran, jest stosowany w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1). Oxlumo jest dostępny wyłącznie na receptę.
Palynziq to lek zawierający pegwaliazę, enzym, który pomaga rozkładać fenyloalaninę w organizmie. Stosowany w leczeniu pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w wieku 16 lat i starszych. PKU to dziedziczne zaburzenie, które prowadzi do gromadzenia się fenyloalaniny we krwi, co może powodować poważne problemy zdrowotne. Palynziq obniża stężenie fenyloalaniny u pacjentów, u których inne środki, takie jak dieta, nie są skuteczne w utrzymaniu poziomu poniżej 600 mikromoli/l.
Piasky to lek zawierający krowalimab, stosowany w leczeniu nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. Lek Piasky jest dostępny wyłącznie na receptę.
Lek Pombiliti jest stosowany w leczeniu chorób genetycznych, takich jak choroba Pompego, w połączeniu z miglustatem. Jest dostępny wyłącznie na receptę, więc przed jego zastosowaniem konieczna jest konsultacja z lekarzem.
Procysbi to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu cystynozy, rzadkiego dziedzicznego zaburzenia, które prowadzi do nagromadzenia aminokwasu cystyny w różnych organach i tkankach organizmu. Lek ten pomaga kontrolować poziom cystyny w organizmie, co pomaga zapobiegać uszkodzeniu nerek i innych narządów. Procysbi jest dostępny w postaci kapsułek do doustnego podawania. Wskazania do stosowania to cystynoza nefropatyczna u dorosłych i dzieci powyżej 2 roku życia.
Lek Qaialdo zawiera spironolakton, który jest diuretykiem stosowanym w leczeniu obrzęków i innych schorzeń związanych z nadmiarem płynów w organizmie. Qaialdo jest dostępny wyłącznie na receptę.
Ravicti to lek stosowany przewlekle jako terapia wspomagająca u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Jest dostępny na receptę. Lek ten jest wskazany do stosowania u pacjentów, którzy mają zaburzenia takie jak niedobór syntetazy karbamoilofosforanowej I (CPS). W przypadku tych pacjentów, Ravicti pomaga kontrolować poziom amoniaku we krwi.
Lek Relfydess zawiera toksynę botulinową typu A, która rozluźnia mięśnie poprzez hamowanie przewodzenia impulsów nerwowych, zapobiegając ich kurczeniu się. Stosowany jest w celu tymczasowej poprawy wyglądu umiarkowanych do ciężkich zmarszczek między brwiami i w zewnętrznych kącikach oczu u dorosłych poniżej 65. lat. Lek pomaga poprawić samopoczucie osób, dla których zmarszczki mimiczne stanowią problem estetyczny.
Replagal to lek stosowany w terapii zastępczej w leczeniu choroby Fabry’ego u dorosłych, dzieci i młodzieży. Choroba Fabry’ego to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba, która prowadzi do braku pewnego enzymu w organizmie. Replagal dostarcza tego enzymu, pomagając kontrolować objawy choroby. Lek jest dostępny na receptę.
Respreeza to lek dostępny na receptę, który zawiera alfa1-antytrypsynę. Jest to lek stosowany w leczeniu niedoboru alfa1-antytrypsyny, rzadkiego dziedzicznego zaburzenia, które może prowadzić do poważnych chorób płuc i wątroby. Lek ten jest podawany za pomocą iniekcji. Wskazaniem do stosowania jest niedobór alfa1-antytrypsyny u dorosłych pacjentów z objawami choroby płuc.
Lek Ryzneuta zawiera efbemalenograstym alfa, białko wspomagające produkcję białych krwinek w szpiku kostnym. Stosowany u dorosłych poddawanych chemioterapii, skraca czas trwania neutropenii i zmniejsza ryzyko gorączki neutropenicznej. Ryzneuta wspiera organizm w zwalczaniu infekcji poprzez zwiększenie liczby białych krwinek.
Samsca to lek zawierający substancję czynną o nazwie tolvaptan. Jest stosowany w leczeniu objawów niskiego stężenia sodu we krwi (hyponatremia) u dorosłych pacjentów z zespołem nieadekwatnego wydzielania hormonu antydiuretycznego (SIADH). Lek jest dostępny na receptę.
Sapropterin Dipharma to zaawansowany lek zawierający sapropterynę, przeznaczony do leczenia hiperfenyloalaninemii (HPA) i fenyloketonurii (PKU) u pacjentów w każdym wieku. Działa poprzez redukcję stężenia fenyloalaniny we krwi i poprawę tolerancji fenyloalaniny z diety. Skutecznie zastępuje niedobór naturalnej BH4, wspierając zdrowie i poprawiając jakość życia pacjentów.
Scenesse to lek zawierający afamelanotyd. Jest to implant, który jest stosowany do zastrzeżonego leczenia. Afamelanotyd jest syntetycznym analogiem α-melanotropiny, hormonu stymulującego melanocyty, który zwiększa produkcję melaniny w skórze.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? to lek zawierający substancję czynną sepiapterynę, która stanowi syntetyczną wersję naturalnie występującej substancji niezbędnej do produkcji kofaktora BH4. Ten kofaktor jest wymagany przez określone enzymy w organizmie do prawidłowego rozkładu aminokwasu fenyloalaniny na tyrozynę. Lek jest przeznaczony do leczenia hiperfenyloalaninemii (wysokiego stężenia fenyloalaniny we krwi) u pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w każdym wieku. Fenyloketonuria to dziedziczna choroba
Sibnayal to lek zawierający cytrynian potasu oraz wodorowęglan potasu, przeznaczony do leczenia kwasicy cewkowej dystalnej (dRTA). Działa poprzez kontrolowanie zakwaszenia krwi, wspierając pacjentów w codziennym funkcjonowaniu. Przeznaczony dla dorosłych, młodzieży oraz dzieci od 1 roku życia, Sibnayal pomaga złagodzić objawy i poprawić jakość życia.
Skinsept Mucosa to preparat odkażający w postaci płynu. Jest przeznaczony do odkażania błon śluzowych oraz graniczącej z nimi skóry przed operacjami, zabiegami ginekologicznymi i położniczymi, cewnikowaniem pęcherza moczowego, zabiegami przezcewkowymi. Nie jest wymagana recepta do zakupu tego leku.
Sojourn to lek zawierający substancję czynną sewofluran, który jest środkiem znieczulającym. Stosowany jest przed operacjami w celu znieczulenia lub wywołania snu u pacjenta. Wskazany jest do indukcji i podtrzymania znieczulenia ogólnego u dorosłych oraz u dzieci i młodzieży w każdym wieku, w tym u noworodków urodzonych o czasie. Lek jest dostępny na receptę.
Somavert to lek, który jest analogiem ludzkiego hormonu wzrostu, zmodyfikowanym tak, aby działał jako antagonista receptora hormonu wzrostu. Jest wysoce wybiórczy dla receptora GH i nie reaguje krzyżowo z receptorami dla innych cytokin, w tym z receptorem dla prolaktyny. Zahamowanie działania hormonu wzrostu przez pegwisomant prowadzi do zmniejszenia stężenia insulinopodobnego czynnika wzrostu -1 (IGF-1) we krwi oraz innych, powstających w wyniku stymulacji hormonalnej białek. Lek jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z akromegalią, u których reakcja na leczenie operacyjne i (lub) radioterapię była niewystarczająca i u których odpowiednie leczenie analogami somatostatyny nie powodowało normalizacji stężenia IGF-1 lub nie tolerowali oni takiej terapii. Somavert jest dostępny na receptę.
Spitaderm to preparat do higienicznej i chirurgicznej dezynfekcji rąk i skóry. Działa na szerokie spektrum bakterii (w tym prątków gruźlicy), grzybów oraz wirusów (w tym HBV i HIV). Optymalnie dobrany skład preparatu gwarantuje przedłużone działanie odkażające oraz autosterylność. Jest dostępny bez recepty.
Symtiver to lek, który zawiera dwie substancje czynne: cynaryzynę i dimenhydraminę. Cynaryzyna jest antagonistą wapnia, który pomaga w regulacji przepływu krwi do mózgu, co może redukować objawy zawrotów głowy. Dimenhydramina jest lekiem przeciwhistaminowym, który działa przeciwwymiotnie. Obie substancje stosowane jednocześnie działają skuteczniej niż stosowane osobno. Lek Symtiver jest stosowany do leczenia zawrotów głowy różnego pochodzenia u dorosłych. Jest dostępny na receptę.
Takhzyroto lek stosowany w rutynowej profilaktyce nawracających napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Jest to lek na receptę, dostępny tylko na podstawie zaleceń lekarskich. Wskazania do stosowania obejmują rutynową profilaktykę nawracających napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)
Tasermity to lek na receptę, który jest dostępny w postaci tabletek powlekanych. Substancją czynną leku jest sevelamer. Lek jest stosowany w leczeniu hiperfosfatemii (wysokiego poziomu fosforanów we krwi) u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek, którzy są na hemodializie (procedura oczyszczania krwi). Tasermity działa poprzez wiązanie fosforanów z pożywienia w przewodzie pokarmowym, co zapobiega ich wchłanianiu do organizmu.
Tegsedi, znany również jako inotersen, to lek stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z rodzinną amyloidozą transtyretynową. Rodzinna amyloidoza transtyretynowa to choroba genetyczna, która powoduje odkładanie się drobnych włókien białka zwanego transtyretyną w narządach, co powoduje ich nieprawidłowe funkcjonowanie. Lek Tegsedi stosuje się, kiedy choroba powoduje objawy polineuropatii (uszkodzenia nerwów). Jest dostępny na receptę.
Theralugand jest prekursorem radiofarmaceutyku zawierającym lutetu chlorek (177Lu), emitującym promieniowanie beta-minus. Lek ten nie jest stosowany samodzielnie, ale łączy się go z innymi lekami nośnikowymi w procesie radioznakowania. Radioznakowany lutet (177Lu) dociera do określonych komórek w organizmie, gdzie emituje promieniowanie, pomagając w leczeniu chorób lub uzyskaniu obrazów diagnostycznych. Theralugand stosuje się tylko pod nadzorem wykwalifikowanego personelu medycznego.
Translarna to lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a u pacjentów, którzy mają mutację genu dystrofiny. Jest to lek na receptę. Translarna działa poprzez przywrócenie zdolności komórek do produkcji dystrofiny, białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Lek jest dostępny w postaci granulatu do sporządzania zawiesiny doustnej.
Trasylol to lek, który należy do grupy leków nazywanych lekami przeciwfibrynolitycznymi, czyli lekami do zapobiegania utracie krwi. Stosowany jest przy zagrożeniu dużą utratą krwi w trakcie operacji serca. Lek ten jest dostępny na receptę i jest podawany w postaci roztworu do infuzji. Przed zastosowaniem leku należy zapoznać się z treścią dołączonej do niego ulotki, ponieważ zawiera ona informacje ważne dla pacjenta.
Tresuvi to lek zawierający substancję czynną treprostynil, która działa podobnie do naturalnie występujących prostacyklin. Prostacykliny to hormony, które zmniejszają ciśnienie krwi poprzez rozkurczanie naczyń krwionośnych i zapobiegają krzepnięciu krwi. Tresuvi jest stosowany w leczeniu samoistnego lub dziedzicznego tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) u pacjentów z umiarkowanym nasileniem objawów choroby. Lek jest dostępny na receptę.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? stosowany jest jako uzupełnienie diety w leczeniu pacjentów dorosłych z genetycznie potwierdzonym zespołem rodzinnej chylomikronemii (FCS). Jest to rzadka choroba dziedziczna, w której organizm nie jest w stanie prawidłowo rozkładać tłuszczów, co prowadzi do nieprawidłowo wysokiego stężenia triglicerydów we krwi. Zespół rodzinnej chylomikronemii wynika z obecności wariantów genetycznych powodujących utratę funkcji w genach odpowiedzialnych za metabolizm triglicerydów.
Ucedane to lek, który jest dostępny na receptę. Jest stosowany w leczeniu różnych stanów i chorób. Szczegółowe informacje na temat wskazań do stosowania tego leku są dostępne u lekarza lub farmaceuty. Pamiętaj, aby zawsze stosować leki zgodnie z zaleceniami zawartymi w ulotce dołączonej do opakowania.
Vaniqa to lek na receptę, który zawiera substancję czynną eflornitynę. Jest to krem stosowany zewnętrznie, który pomaga zmniejszyć porost włosów poprzez hamowanie fazy anagenu budowy włosa. Lek jest przeznaczony do leczenia nadmiernego owłosienia twarzy (hirsutyzmu) u kobiet. Pierwsze efekty terapeutyczne są widoczne po ośmiu tygodniach stosowania i aby je utrzymać lub zapewnić progres leczenia, trzeba nieprzerwanie kontynuować.
Varuby to lek stosowany w profilaktyce opóźnionych nudności i wymiotów spowodowanych chemioterapią przeciwnowotworową. Jest to lek na receptę. Wskazaniem do stosowania Varuby jest zapobieganie nudnościom i wymiotom u dorosłych pacjentów poddawanych chemioterapii przeciwnowotworowej. Lek ten jest dostępny w postaci tabletek do przyjmowania doustnego.
Vedrop to lek stosowany w leczeniu zaburzeń metabolicznych związanych z niedoborem witaminy E. Jest szczególnie wskazany dla pacjentów z dziedzicznymi zaburzeniami neurologicznymi, które uniemożliwiają organizmowi prawidłowe wchłanianie witaminy E z diety. Vedrop jest dostępny na receptę.
Velphoro to lek stosowany w leczeniu hiperfosfatemii (wysokiego poziomu fosforanów we krwi) u pacjentów dorosłych z przewlekłą chorobą nerek, którzy są na dializie. Lek ten działa poprzez wiązanie fosforanów z pożywienia w przewodzie pokarmowym, co pomaga zmniejszyć poziom fosforanów we krwi. Velphoro jest dostępny na receptę.
Veltassa to lek stosowany w leczeniu hiperkaliemii, czyli stanu, w którym poziom potasu we krwi jest wyższy niż normalnie. Jest to stan, który może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych, takich jak nieprawidłowy rytm serca. Veltassa działa poprzez wiązanie jonów potasu w przewodzie pokarmowym, co pomaga zmniejszyć ich stężenie we krwi. Lek jest dostępny na receptę.
Venbig to lek zawierający ludzką immunoglobulinę przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu B. Jest stosowany do zapobiegania zakażeniu wirusem zapalenia wątroby typu B u osób narażonych na ryzyko zakażenia. Lek jest dostępny na receptę. Wskazania do stosowania obejmują profilaktykę wirusowego zapalenia wątroby typu B u osób, które mogą być narażone na kontakt z krwią, surowicą lub innymi płynami ustrojowymi zawierającymi HBsAg.
Venoprotect to suplement diety, który zawiera w składzie ekstrakt z winorośli właściwej (winogrona) (vitis vinifera). Jest dostępny bez recepty. Produkt jest wskazany do stosowania w celu poprawy krążenia żylnego, szczególnie w obrębie kończyn dolnych. Może być stosowany w przypadku dolegliwości związanych z żylakami odbytu.
Veregen to maść zawierająca wyciąg z liści zielonej herbaty. Jest stosowany do miejscowego leczenia brodawek (condylomata acuminata) występujących na skórze zewnętrznych narządów płciowych i okolic odbytu. Lek jest przeznaczony dla pacjentów w wieku powyżej 18 lat o niezmienionej czynności układu immunologicznego. Veregen jest dostępny na receptę.
Verrucutan to lek dostępny na receptę, który jest stosowany w leczeniu brodawek. Preparat zawiera substancje aktywne: fluorouracyl i kwas salicylowy. Verrucutan jest wskazany do stosowania na brodawki zwykłe, brodawki na podeszwie stóp (brodawki podeszwowe) oraz brodawki płaskie (brodawki płaskie młodocianych) na rękach i nogach.
Veyvondi to lek stosowany w leczeniu dorosłych i dzieci z hemofilią A (wrodzonym brakiem czynnika VIII krzepnięcia), którzy wytworzyli inhibitory czynnika VIII. Jest to lek na receptę. Veyvondi działa poprzez zastępowanie czynnika von Willebranda, białka niezbędnego do skutecznego krzepnięcia krwi.
Vimizim to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą typu IVA (znanej również jako choroba Morquio A), która jest rzadką chorobą genetyczną. Lek ten zawiera substancję czynną o nazwie elosulfaza alfa, która pomaga zastąpić enzym, którego brakuje u osób z chorobą Morquio A. Vimizim jest podawany jako infuzja dożylna (kroplówka) raz w tygodniu.
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ? to biologiczny produkt leczniczy zawierający pegfilgrastym jako substancję czynną. Preparat należy do grupy leków immunostymulujących, zwanych czynnikami wzrostu kolonii granulocytów. Pegfilgrastym jest białkiem wytwarzanym metodą rekombinacji DNA w komórkach bakterii Escherichia coli, które następnie łączy się z glikolem polietylenowym. Głównym zastosowaniem produktu jest skrócenie czasu trwania neutropenii oraz zmniejszenie częstości występowania gorączki neutropenicznej u dorosłych pacjentów poddawanych
Voncento to lek zawierający czynnik VIII i czynnik von Willebranda. Jest stosowany w profilaktyce i leczeniu krwotoków lub krwawień powstających w trakcie zabiegów operacyjnych, w przypadkach, gdy leczenie desmopresyną jest nieskuteczne lub przeciwwskazane. Dawka i czas trwania leczenia zależą od stanu klinicznego pacjenta, typu i wielkości krwawienia oraz stężenia czynnika von Willebranda i czynnika VIII. Lek jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania.
Voydeya to lek zawierający danikopan, stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH), którzy nadal mają anemię pomimo leczenia inhibitorami C5 (rawulizumabem lub ekulizumabem). Lek Voydeya jest dostępny wyłącznie na receptę.
Vyndaqel to lek w postaci miękkich kapsułek, który zawiera substancję czynną tafamidis. Jest to specyficzny stabilizator transtyretyny. Lek jest wydawany na receptę i jest przeznaczony do zastrzeżonego stosowania. Wskazany jest do leczenia amyloidozy transtyretynowej u dorosłych pacjentów z objawową polineuropatią 1. stopnia, w celu opóźnienia wystąpienia obwodowych zaburzeń neurologicznych.
Wainzua to nowoczesny lek zawierający eplontersen, oligonukleotyd antysensowny, stosowany w terapii dorosłych pacjentów cierpiących na polineuropatię wywołaną dziedziczną amyloidozą transtyretynową (ATTRv). Działa poprzez zmniejszenie produkcji wadliwego białka transtyretyny (TTR) w wątrobie, co redukuje powstawanie złogów amyloidowych i łagodzi objawy choroby. Dzięki temu lek pomaga poprawić funkcjonowanie nerwów i jakość życia pacjentów.
Wakix to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu narkolepsji, stanu charakteryzującego się nadmierną sennością w ciągu dnia lub nagłymi napadami snu. Lek ten działa poprzez stymulację receptorów histaminowych w mózgu, co prowadzi do zwiększenia czujności i poprawy funkcjonowania w ciągu dnia. Wskazania do stosowania Wakix obejmują narkolepsję u dorosłych z występowaniem lub bez występowania katapleksji.
Wilzin to lek zawierający cynk w postaci dwuwodnego octanu cynku. Jest stosowany w leczeniu choroby Wilsona, która polega na zaburzeniu metabolizmu miedzi. Lek działa poprzez blokowanie wchłaniania jelitowego miedzi oraz indukowanie wytwarzania metalotioneiny obecnej w komórkach nabłonka jelit. Wilzin jest wydawany na receptę.
Xromi to lek zawierający hydroksykarbamid, substancję, która zmniejsza wzrost i namnażanie się niektórych komórek w szpiku kostnym. Lek jest stosowany w celu zapobiegania powikłaniom spowodowanym zablokowaniem naczyń krwionośnych występującym w przebiegu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej u pacjentów w wieku powyżej 2 lat. Xromi zmniejsza liczbę przełomów bólowych, a także konieczność leczenia szpitalnego z powodu choroby. Lek jest dostępny na receptę.
Yargesa to lek na receptę, który zawiera miglustat – substancję czynną hamującą syntezę niektórych lipidów w organizmie. Jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z łagodnym do umiarkowanego typu 1 choroby Gauchera. Choroba Gauchera jest dziedzicznym zaburzeniem, które prowadzi do gromadzenia się pewnych lipidów w organizmie, powodując różne objawy, takie jak powiększenie wątroby i śledziony, niedokrwistość i krwawienia. Lek Yargesa jest stosowany, gdy enzymatyczna terapia zastępcza (standardowe leczenie choroby Gauchera) jest niewłaściwa.
Ytracis jest lekiem radioaktywnym, który jest używany w połączeniu z innym lekiem, aby skierować działanie na specyficzne komórki w organizmie. Ze względu na swoje unikalne właściwości i potencjalne ryzyko, jest dostępny tylko na receptę. Decyzję o zastosowaniu tego leku powinien podjąć wykwalifikowany lekarz specjalista.
Yttriga to lek, który jest przeznaczony wyłącznie do radioznakowania cząstek nośnych, specjalnie opracowanych i dopuszczonych do stosowania dla celów znakowania przy pomocy tego radionuklidu. Jest to tzw. prekursor radiofarmaceutyczny, co oznacza, że nie jest przeznaczony do bezpośredniego podawania pacjentom. Lek jest dostępny na receptę.
Zegalogue zawiera dasiglukagon, hormon glikogenolityczny stosowany w leczeniu ciężkiej hipoglikemii (bardzo niskiego poziomu cukru we krwi) u dorosłych i dzieci od 6. roku życia z cukrzycą. Dasiglukagon działa podobnie jak glukagon, naturalny hormon trzustki, uwalniając cukier przechowywany w wątrobie do krwiobiegu, co podnosi poziom cukru we krwi. Lek pomaga zapobiegać skutkom niskiego stężenia cukru we krwi.
Zokinvy to specjalistyczny lek zawierający lonafarnib, przeznaczony do leczenia rzadkich zaburzeń genetycznych, takich jak zespół progerii Hutchinsona-Gilforda. Ogranicza odkładanie się szkodliwych białek, chroniąc komórki przed uszkodzeniem i spowalniając procesy starzenia.
