Ataksja stanowi wyzwanie terapeutyczne, wymagające kompleksowego podejścia do leczenia objawowego. Choć nie istnieje uniwersalny lek leczący przyczynowo wszystkie postacie ataksji, dostępne są preparaty łagodzące towarzyszące objawy neurologiczne. W Polsce pacjenci mogą skorzystać z leków zmniejszających spastyczność mięśni, kontrolujących napady padaczkowe czy wspierających funkcje mitochondrialne. Leczenie ataksji wymaga indywidualnego podejścia, uwzględniającego typ schorzenia i dominujące symptomy. W niniejszym artykule przedstawiamy przegląd najważniejszych leków stosowanych w terapii wspomagającej różnych postaci ataksji dostępnych na polskim rynku farmaceutycznym.
Spis treści
Czym jest ataksja?
Ataksja to grupa schorzeń neurologicznych charakteryzujących się zaburzeniami koordynacji ruchowej, równowagi i precyzyjnych ruchów. Ataksja to zaburzenie charakteryzujące się brakiem koordynacji ruchów mięśni, co skutkuje upośledzeniem lub niemożnością wykonywania dobrowolnych czynności. Może mieć różne przyczyny – od uszkodzeń móżdżku, poprzez choroby genetyczne, po skutki urazów czy zatruć.
Przyczynami ataksji mogą być także udar, zatrucie toksynami i nadużywanie alkoholu. W niektórych przypadkach ataksja występuje dziedzicznie. Najczęstsze objawy to niezborność ruchów, trudności z utrzymaniem równowagi, zaburzenia mowy oraz problemy z wykonywaniem precyzyjnych czynności. Ataksje można podzielić na ruchowe (związane z uszkodzeniem móżdżku) i czuciowe (wynikające z uszkodzenia szlaków czuciowych).
Leki na spastyczność w ataksji
Baklofen (Lioresal, Baclofen Polpharma)
Baklofen stanowi podstawę farmakoterapii spastyczności towarzyszącej wielu postaciom ataksji. Jako środek zwiotczający mięśnie o działaniu ośrodkowym, baklofen nie wpływa na transmisję nerwowo-mięśniową. Preparat Lioresal oraz baklofen z innych wytwórni działają poprzez aktywację receptorów GABA-B w ośrodkowym układzie nerwowym.
Dawkę leku dobiera się indywidualnie. Zaczyna się podawać małe dawki, które stopniowo się zwiększa w celu ustalenia najmniejszej skutecznej dawki nie wywołującej objawów niepożądanych. Lek Baclofen Polpharma oraz inne preparaty z baklofem są dostępne w postaci tabletek, a w ciężkich przypadkach spastyczności stosuje się także Lioresal Intrathecal podawany dooponowo.
Do najczęstszych działań niepożądanych baklofenu należą senność, zmęczenie, zawroty głowy oraz osłabienie mięśniowe. Ważne jest stopniowe odstawianie leku, gdyż nie należy nagle odstawiać leku, gdyż może to wywołać omamy i zaostrzenia stanów spastycznych.
Kemstro – alternatywna postać baklofenu
Kemstro to kolejny preparat zawierający baklofen, dostępny w Polsce jako alternatywa dla innych form tego leku. W Polsce lek dostępny jest pod nazwami handlowymi: Baclofen Polpharma, Kemstro i Lioresal. Preparat Kemstro charakteryzuje się podobnym profilem działania i wskazaniami jak inne postaci baklofenu.
Leki przeciwpadaczkowe w ataksji
Lewetyracetam (Keppra, Cezarius, Levebon)
Gdy ataksji towarzyszą napady padaczkowe, kluczową rolę odgrywają leki przeciwdrgawkowe. Lewetyracetam, dostępny m.in. jako Keppra, wykazuje wysoką skuteczność w kontroli napadów. Lewetyracetam chroni przed drgawkami napadów padaczkowych częściowych i pierwotnie uogólnionych, nie działa drgawkotwórczo.
Lek Keppra jest wskazany zarówno w monoterapii, jak i jako terapia wspomagająca. Produkt leczniczy Keppra jest wskazany jako monoterapia w leczeniu napadów częściowych lub częściowych wtórnie uogólnionych u dorosłych i młodzieży w wieku od 16 lat z nowo rozpoznaną padaczką. Alternatywne preparaty z lewetyracetamem to Cezarius, Levebon, Vetira czy Levetiracetam NeuroPharma.
Zaletą preparatów z lewetyracetamem jest lek pozbawiony jest znanych interakcji z innymi lekami przeciwpadaczkowymi, co czyni go bezpiecznym wyborem w politerapii. Do najczęstszych działań niepożądanych należą senność, zawroty głowy, zmęczenie oraz zmiany nastroju.
Vetira – generyczny odpowiednik lewetyracetamu
Vetira stanowi kolejną opcję terapeutyczną dla pacjentów wymagających leczenia przeciwpadaczkowego w przebiegu ataksji. Preparat Vetira zawiera tę samą substancję czynną co Keppra, oferując podobną skuteczność w kontroli napadów przy potencjalnie niższych kosztach terapii.
Leki wspomagające funkcje mitochondrialne
Raxone (idebenon)
Raxone zawiera idebenon – substancję o właściwościach neuroprotekcyjnych. Idebenon aktywuje komórki zwojowe siatkówki, przez co przywraca możliwość widzenia u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera. Choć preparat Raxone jest oficjalnie wskazany w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera, w 2010r. firma Santhera Pharmaceuticals zakończyła badania idebenonu pod kątem chorób neurologicznych – choroby Friedreicha oraz dystrofii mięśniowej Duchenne’a/Beckera, w tych wskazaniach nie uzyskał jednak dopuszczenia do obrotu w Europie oraz Ameryce Północnej.
Lek Raxone działa poprzez przenoszenie przez idebenon elektronów na kompleks III łańcucha transportu elektronów, z pominięciem kompleksu I, co pozwala na wytwarzanie energii w komórkach. Zalecana dawka dobowa idebenonu wynosi 900 mg, a idebenon należy przyjmować z posiłkiem, gdyż wtedy jego biodostępność wzrasta 5-7krotnie.
Leki eksperymentalne i off-label
Riluzol (Riluzol PMCS, Rilutek)
Riluzol, znany głównie z zastosowania w stwardnieniu zanikowym bocznym, może być rozważany w niektórych postaciach ataksji. Riluzol został wskazany do leczenia u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym, w celu przedłużenia ich życia lub opóźnienia zastosowania u nich mechanicznej wentylacji. Preparat Riluzol PMCS oraz Rilutek działają poprzez hamowanie uwalniania glutaminianu, co może mieć działanie neuroprotekcyjne.
Lek Rilutek wymaga regularnego monitorowania funkcji wątroby, gdyż z powodu ryzyka zapalenia wątroby przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia riluzolem konieczne jest oznaczanie aktywność aminotransferaz w surowicy. Stosowanie riluzolu w ataksji pozostaje eksperymentalne i wymaga indywidualnej oceny specjalisty.
Tabela: Porównanie głównych leków stosowanych w ataksji
| Nazwa handlowa | Substancja czynna | Główne wskazanie | Postać | Częstość dawkowania |
|---|---|---|---|---|
| Lioresal | Baklofen | Spastyczność | Tabletki, roztwór do iniekcji | 2-3 razy dziennie |
| Keppra | Lewetyracetam | Napady padaczkowe | Tabletki, roztwór | 2 razy dziennie |
| Raxone | Idebenon | Wspomaganie mitochondriów | Tabletki | 3 razy dziennie |
| Riluzol PMCS | Riluzol | Neuroprotekcja | Tabletki | 2 razy dziennie |
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czy ataksja jest uleczalna?
Ataksja to niestety schorzenie nieuleczalne. W przypadku ataksji spowodowanej np. przez leki- należy skonsultować z lekarzem możliwość wymiany leków lub zmianę dawki. Leczenie koncentruje się na kontroli objawów i zapobieganiu powikłaniom.
Jakie są najczęstsze objawy ataksji?
Główne objawy to zaburzenia równowagi, niezborność ruchów, trudności z koordynacją, zaburzenia mowy oraz problemy z wykonywaniem precyzyjnych czynności jak pisanie czy zapinanie guzików.
Czy leki na ataksję wymagają recepty?
Tak, wszystkie skuteczne leki stosowane w ataksji są lekami wydawanymi wyłącznie na receptę i wymagają nadzoru lekarskiego ze względu na możliwe działania niepożądane i konieczność monitorowania.
Jak długo trwa leczenie ataksji?
Leczenie ataksji jest zazwyczaj długotrwałe lub przewlekłe, dostosowywane do progresji choroby i zmieniających się objawów. Wymaga regularnych kontroli neurologicznych i dostosowywania terapii.
Czy można łączyć różne leki w terapii ataksji?
Tak, często konieczne jest łączenie różnych leków, np. przeciwspastycznych z przeciwpadaczkowymi. Wymaga to jednak ścisłego nadzoru lekarskiego ze względu na możliwe interakcje.
Jakie są perspektywy nowych terapii ataksji?
Omaweloksolon jest lekiem doustnym, podawanym raz dziennie, wskazanym w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u dorosłych i młodzieży od 16 roku życia, dopuszczonym do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. To pierwsza specyficzna terapia ataksji Friedreicha, która może wkrótce pojawić się w Polsce.
Bibliografia
- Baclofen Polpharma charakterystyka produktu leczniczego
- Lioresal charakterystyka produktu leczniczego
- Kemstro charakterystyka produktu leczniczego
- Keppra charakterystyka produktu leczniczego
- Cezarius charakterystyka produktu leczniczego
- Levebon charakterystyka produktu leczniczego
- Vetira charakterystyka produktu leczniczego
- Raxone charakterystyka produktu leczniczego
- Riluzol PMCS charakterystyka produktu leczniczego
- Rilutek charakterystyka produktu leczniczego
- Feil K, Bremova T, Muth C, Schniepp R, Teufel J, Strupp M. Update on the Pharmacotherapy of Cerebellar Ataxia and Nystagmus. Cerebellum. 2016;15(1):38-42. DOI: 10.1007/s12311-015-0733-1 PMID: 26519380
- Perlman SL. Update on the Treatment of Ataxia: Medication and Emerging Therapies. Neurotherapeutics. 2020;17(4):1660-1664. DOI: 10.1007/s13311-020-00941-3 PMID: 33021724
Niniejszy artykuł nie jest poradą medyczną i ma charakter wyłącznie informacyjny.
