Casgevy

Casgevy (eksagamglogen autotemcel) to innowacyjny lek należący do grupy terapii genowej, stosowany w leczeniu beta-talasemii zależnej od przetoczeń (TDT) oraz niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Jest to spersonalizowana terapia, w której wykorzystywane są własne komórki macierzyste krwi pacjenta, które zostają genetycznie zmodyfikowane.

Lek działa poprzez zwiększenie wytwarzania specjalnego rodzaju hemoglobiny, określanej jako hemoglobina F (hemoglobina płodowa). W przypadku pacjentów z TDT może to prowadzić do uniezależnienia od regularnych przetoczeń krwi, natomiast u osób z SCD może zapobiegać występowaniu bolesnych przełomów naczyniowo-okluzyjnych. Terapia przeprowadzana jest w wyspecjalizowanych ośrodkach medycznych przez doświadczony zespół lekarzy.

Jaki jest skład Casgevy, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku jest eksagamglogen autotemcel, zawierający genetycznie zmodyfikowane komórki macierzyste krwi pacjenta. Każdy mililitr leku zawiera 4-13 × 106 komórek. Lek ma postać półprzezroczystej dyspersji do infuzji.

Pozostałe składniki to:

• Roztwór do przechowywania zamrożonych komórek zawierający sód
• Dimetylu sulfotlenek (DMSO)
• Dekstran 40

Jak dawkować Casgevy?

Lek Casgevy podawany jest jednorazowo w formie infuzji dożylnej w warunkach szpitalnych. Proces leczenia składa się z kilku etapów:

• ETAP 1: Podanie leku mobilizującego i pobranie komórek macierzystych krwi pacjenta (proces aferezy)
• ETAP 2: Modyfikacja genetyczna pobranych komórek w wyspecjalizowanym laboratorium (trwa do 6 miesięcy)
• ETAP 3: Przygotowanie pacjenta poprzez podanie leku kondycjonującego (2-6 dni)
• ETAP 4: Infuzja zmodyfikowanych komórek poprzez centralny cewnik naczyniowy

Po podaniu leku pacjent pozostaje pod obserwacją w szpitalu przez około 2 miesiące, choć okres ten może być różny u poszczególnych osób.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Casgevy?

Lek Casgevy jest podawany przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych w ściśle kontrolowanej dawce, dostosowanej indywidualnie do pacjenta. Ryzyko przedawkowania jest minimalne ze względu na specyficzny sposób podawania i monitorowania terapii.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Casgevy – czy mogę spożywać alkohol?

W trakcie procesu leczenia należy przestrzegać zaleceń lekarza dotyczących diety i stylu życia. Szczególnie istotne jest:

• Zaprzestanie stosowania leków chelatujących (usuwających żelazo z organizmu) co najmniej 7 dni przed podaniem leku kondycjonującego
• Przerwanie przyjmowania innych leków stosowanych w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej na co najmniej 8 tygodni przed mobilizacją i kondycjonowaniem
• Przestrzeganie zasad higieny i diety zaleconej przez zespół medyczny w okresie regeneracji po przeszczepieniu

Czy można stosować Casgevy w okresie ciąży i karmienia piersią?

Leku Casgevy nie wolno stosować w okresie ciąży ze względu na potencjalny wpływ leku kondycjonującego. Wpływ samego leku Casgevy na przebieg ciąży nie jest znany. Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni zdolni do spłodzenia dziecka muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji od momentu rozpoczęcia mobilizacji przez co najmniej 6 miesięcy po otrzymaniu leku.

Karmienie piersią musi zostać przerwane w trakcie kondycjonowania. Nie wiadomo, czy składniki leku Casgevy przenikają do mleka ludzkiego. Decyzję o powrocie do karmienia piersią należy skonsultować z lekarzem prowadzącym.

Jakie są skutki uboczne Casgevy?

Podczas terapii lekiem Casgevy mogą wystąpić działania niepożądane związane zarówno z samym lekiem, jak i z procesem przygotowania do terapii (mobilizacją i kondycjonowaniem). Do najważniejszych należą:

• Bardzo często występujące (u więcej niż 1 na 10 osób): gorączka, zmęczenie, nudności, wymioty, ból głowy, zmniejszenie liczby różnych rodzajów komórek krwi, zaburzenia elektrolitowe
• Często występujące (u mniej niż 1 na 10 osób): zaburzenia oddychania, zakażenia, reakcje związane z infuzją, zaburzenia neurologiczne
• Szczególnej uwagi wymagają: objawy wskazujące na chorobę wątroby, krwawienia, infekcje oraz zaburzenia oddychania

Czy mogę łączyć Casgevy z innymi lekami?

Podczas terapii lekiem Casgevy należy zachować szczególną ostrożność w stosowaniu innych leków. Istotne interakcje dotyczą:

• Leków chelatujących żelazo (deferoksamina, deferypron, deferazyroks) – należy przerwać ich stosowanie co najmniej 7 dni przed kondycjonowaniem
• Leków stosowanych w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (hydroksymocznik/hydroksykarbamid, kryzanlizumab, wokselotor) – należy przerwać ich stosowanie na co najmniej 8 tygodni przed mobilizacją i kondycjonowaniem
• Żywych szczepionek – nie należy ich podawać przez 6 tygodni przed kondycjonowaniem oraz w okresie regeneracji układu odpornościowego po terapii