Adzynma

Lek ADZYNMA zawiera substancję czynną rADAMTS13, będącą syntetyczną kopią naturalnego enzymu ADAMTS13. U osób z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP) występuje niedobór tego enzymu.

Wrodzona TTP to bardzo rzadka, dziedziczna choroba krwi, w której małe naczynia krwionośne w całym ciele są narażone na tworzenie się skrzeplin. Skrzepliny te mogą blokować przepływ krwi i tlenu do narządów, co prowadzi do spadku liczby płytek krwi (elementów odpowiedzialnych za krzepnięcie) poniżej normy.

Przyczyną wrodzonej TTP jest niedobór enzymu ADAMTS13 we krwi. Enzym ten zapobiega tworzeniu się skrzeplin, rozbijając duże cząsteczki czynnika von Willebranda (VWF). Gdy cząsteczki VWF są zbyt duże, mogą powodować niebezpieczne skrzepliny. Lek ADZYNMA uzupełnia niedobór enzymu ADAMTS13, pomagając rozbijać duże cząsteczki na mniejsze, co zmniejsza ryzyko powstawania skrzeplin i może zapobiegać spadkowi liczby płytek krwi u pacjentów z wrodzoną TTP.

Jaki jest skład Adzynma, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna rADAMTS13 jest oczyszczoną, rekombinowaną ludzką „dezintegryną i metaloproteinazą z motywami trombospondyny 13”. Każda fiolka z proszkiem zawiera nominalnie 500 lub 1 500 IU rADAMTS13. Fiolka z rozpuszczalnikiem zawiera 5 ml wody do wstrzykiwań.

Pozostałe substancje pomocnicze to chlorek sodu, chlorek wapnia dwuwodny, L-histydyna, mannitol, sacharoza i polisorbat 80 (E433).

Jak dawkować Adzynma?

Leczenie lekiem ADZYNMA będzie prowadzone pod nadzorem lekarza doświadczonego w opiece nad pacjentami z chorobami krwi. Lek ADZYNMA podaje się dożylnie (do żyły). Lek dostarczany jest w postaci proszku, który przed podaniem należy rozpuścić (zrekonstytuować) przy użyciu dostarczonego rozpuszczalnika (płynu rozpuszczającego proszek). Dawkę oblicza się na podstawie masy ciała pacjenta.

Podawanie leku w warunkach domowych

Lekarz może rozważyć możliwość podawania leku ADZYNMA w domu, jeśli pacjent dobrze toleruje wstrzyknięcia. Po odpowiednim przeszkoleniu przez lekarza prowadzącego i/lub pielęgniarkę, pacjent może samodzielnie wstrzykiwać sobie lek ADZYNMA (lub może to robić jego opiekun). Lekarz będzie nadal monitorować odpowiedź organizmu pacjenta na leczenie. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych, należy natychmiast przerwać wstrzykiwanie leku i skontaktować się z lekarzem.

Zalecana dawka

Profilaktyczna enzymatyczna terapia zastępcza

Zazwyczaj stosowana dawka wynosi 40 IU na kg masy ciała, podawana co drugi tydzień. Lekarz może zmienić częstotliwość na raz w tygodniu, jeśli stosowanie leku ADZYNMA co drugi tydzień nie jest skuteczne.

Enzymatyczna terapia zastępcza na żądanie (ang. on-demand) stosowana w przypadku nagłych epizodów TTP

W przypadku nagłego epizodu zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP) zaleca się następujące dawki leku ADZYNMA:

• 40 IU/kg masy ciała w dniu 1.
• 20 IU/kg masy ciała w dniu 2.
• 15 IU/kg masy ciała, począwszy od dnia 3., raz na dobę, przez dwa dni od ustąpienia nagłego epizodu TTP.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Adzynma?

Przyjęcie zbyt dużej dawki tego leku może spowodować krwawienie.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Adzynma – czy mogę spożywać alkohol?

–

Czy można stosować Adzynma w okresie ciąży i karmienia piersią?

Jeśli pacjentka jest w ciąży, karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub planuje mieć dziecko, powinna skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed zastosowaniem tego leku. Lek ADZYNMA nie powinien być stosowany w okresie ciąży, chyba że lekarz wyraźnie to zaleci. W przypadku pacjentek karmiących piersią, decyzja o zastosowaniu leku ADZYNMA powinna być podjęta wspólnie przez pacjentkę i lekarza.

Jakie są skutki uboczne Adzynma?

Podczas stosowania leku ADZYNMA zgłaszano następujące działania niepożądane:

Bardzo często (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• infekcje nosa i gardła
• bóle głowy
• zawroty głowy
• migreny
• biegunka
• nudności

Często (mogą wystąpić u maksymalnie 1 na 10 pacjentów):

• wysoki poziom płytek krwi (nadpłytkowość)
• senność
• zaparcia
• wzdęcia
• osłabienie (astenia)
• uczucie gorąca
• nieprawidłowa aktywność ADAMTS13

Czy mogę łączyć Adzynma z innymi lekami?

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.