Zynteglo

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Zynteglo?

Zynteglo jest zaawansowanym lekiem stosowanym w terapii genowej, przeznaczonym do leczenia beta-talasemii zależnej od transfuzji (TDT) u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat. Jest to poważna choroba genetyczna, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości hemoglobiny – białka odpowiedzialnego za transport tlenu we krwi.

Lek przygotowywany jest indywidualnie dla każdego pacjenta przy wykorzystaniu jego własnych komórek macierzystych. Poprzez dodanie funkcjonalnych kopii genu beta-globiny do tych komórek, umożliwia pacjentom wytwarzanie odpowiedniej ilości hemoglobiny, co prowadzi do złagodzenia anemii i zmniejszenia lub wyeliminowania konieczności transfuzji krwi. Zynteglo podlega dodatkowemu monitorowaniu bezpieczeństwa, a pacjenci otrzymują specjalną Kartę ostrzegawczą zawierającą istotne informacje dotyczące bezpieczeństwa leczenia.

Jaki jest skład Zynteglo, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Zynteglo są własne komórki macierzyste krwi pacjenta, które zostały genetycznie zmodyfikowane tak, aby zawierały funkcjonalne kopie genu beta-globiny. Stężenie komórek w preparacie wynosi 1,2-20 × 106 komórek CD34+ na mililitr.

Dodatkowo lek zawiera:

• Roztwór do zachowania zamrożonych komórek
• Chlorek sodu

Jak dawkować Zynteglo?

Zynteglo może być podawany wyłącznie w wyspecjalizowanych ośrodkach szpitalnych przez lekarzy doświadczonych w leczeniu TDT, wykonywaniu przeszczepów szpiku kostnego oraz stosowaniu terapii genowych. Proces leczenia składa się z kilku etapów:

• Około 2 miesiące przed właściwą terapią – podanie leku mobilizacyjnego w celu przemieszczenia komórek macierzystych ze szpiku do krwiobiegu
• Pobranie komórek macierzystych z krwi pacjenta
• Co najmniej 6 dni przed podaniem Zynteglo – 4-dniowa chemioterapia przygotowawcza
• Właściwe podanie leku Zynteglo poprzez infuzję dożylną – każdy worek infuzyjny podawany jest nie dłużej niż 30 minut
• 3-6 tygodniowy okres hospitalizacji i monitorowania po podaniu leku

Co zrobić w przypadku przedawkowania Zynteglo?

Ze względu na sposób przygotowania i podawania leku Zynteglo wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych, ryzyko przedawkowania jest minimalne. Lek jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta w ściśle określonej dawce.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Zynteglo – czy mogę spożywać alkohol?

Podczas leczenia należy przestrzegać zaleceń dietetycznych przekazanych przez lekarza prowadzącego. Szczególnej uwagi wymagają następujące kwestie:

• Należy przestać przyjmować leki usuwające żelazo z organizmu (czynniki chelatujące: deferoksamina, deferyprona i/lub deferasiroks) na 7 dni przed rozpoczęciem chemioterapii
• Ze względu na stosowanie chemioterapii przygotowawczej mogą wystąpić zaburzenia łaknienia oraz mdłości
• W ulotce nie ma bezpośrednich przeciwwskazań dotyczących spożywania alkoholu, jednak ze względu na złożony proces leczenia i okres rekonwalescencji zaleca się powstrzymanie od jego spożywania

Czy można stosować Zynteglo w okresie ciąży i karmienia piersią?

Zynteglo nie może być stosowany u kobiet w ciąży i podczas karmienia piersią. Pacjentki przed rozpoczęciem terapii przechodzą test ciążowy. Zarówno kobiety, jak i mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję:

• Okres stosowania antykoncepcji: od momentu pobrania komórek macierzystych przez co najmniej 6 miesięcy po podaniu leku
• Zalecane metody: wkładka wewnątrzmaciczna lub połączenie doustnych środków antykoncepcyjnych z prezerwatywami
• Po chemioterapii może wystąpić utrata płodności u obu płci
• Przed rozpoczęciem leczenia należy rozważyć możliwość zabezpieczenia materiału reprodukcyjnego (nasienia, komórek jajowych lub tkanki jajnikowej)

Jakie są skutki uboczne Zynteglo?

Działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Zynteglo mogą wystąpić na różnych etapach terapii. Najważniejsze z nich to:

• Bardzo częste działania niepożądane (występujące u więcej niż 1 na 10 osób):
  • Ból żołądka
  • Niski poziom płytek krwi wpływający na krzepliwość
  • Gorączka
  • Problemy z wątrobą
• Częste działania niepożądane (występujące u maksymalnie 1 na 10 osób):
  • Duszności
  • Ból w klatce piersiowej
  • Uderzenia gorąca
  • Ból nóg
  • Niski poziom białych krwinek

Czy mogę łączyć Zynteglo z innymi lekami?

Podczas terapii lekiem Zynteglo należy zachować szczególną ostrożność w stosowaniu innych leków. Kluczowe interakcje obejmują:

• Zakaz stosowania hydroksymocznika i leków na HIV przez co najmniej miesiąc przed mobilizacją do 7 dni po infuzji Zynteglo
• Konieczność przerwania stosowania leków chelatujących żelazo (deferoksamina, deferyprona, deferasiroks) na 7 dni przed chemioterapią
• Możliwość fałszywie dodatnich wyników testów na HIV ze względu na wykorzystanie zmodyfikowanych fragmentów wirusa HIV w procesie produkcji leku

Aktualna ulotka leku Zynteglo

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)