Waylivra zawiera wolanesorsen, który wspomaga leczenie rodzinnej chylomikronemii (FCS), genetycznej choroby powodującej wysokie stężenie trójglicerydów we krwi, mogącej prowadzić do zapalenia trzustki. Stosowany wraz z dietą niskotłuszczową, Waylivra zmniejsza stężenie trójglicerydów. Lek jest przepisywany po nieudanych próbach leczenia innymi lekami oraz po potwierdzeniu FCS badaniami genetycznymi, u pacjentów zagrożonych zapaleniem trzustki.
Wolanesorsen to nowoczesna substancja lecznicza stosowana w leczeniu genetycznego schorzenia związanego z zaburzeniami gospodarki lipidowej. Poniżej przedstawiam kompleksowy opis tego leku, jego działania i zastosowania w leczeniu.
Wolanesorsen to antysensowny oligonukleotyd, czyli krótki fragment syntetycznego kwasu nukleinowego, zaprojektowany do hamowania procesu syntezy apoproteiny CIII (apoC-III). Białko to odgrywa kluczową rolę jako regulator metabolizmu trójglicerydów oraz klirensu (oczyszczania) wątrobowego chylomikronów i innych lipoprotein bogatych w trójglicerydy.
Wolanesorsen działa poprzez selektywne wiązanie się z informacyjnym kwasem rybonukleinowym (mRNA) kodującym apoC-III, co uniemożliwia proces translacji tego białka. W efekcie dochodzi do usunięcia naturalnego inhibitora usuwania trójglicerydów i rozpoczyna się ich metabolizm na ścieżce niezależnej od lipazy lipoproteinowej (LPL).
Wolanesorsen jest wskazany jako uzupełnienie diety u dorosłych pacjentów z genetycznie potwierdzonym rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), u których:
Rodzinny zespół chylomikronemii to rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się:
Choroba ta jest spowodowana mutacjami genów związanych z metabolizmem lipoprotein, głównie genu lipazy lipoproteinowej (LPL) lub innych białek niezbędnych do jej prawidłowego funkcjonowania.
Wolanesorsen działa na poziomie molekularnym poprzez:
Efektem takiego działania jest znaczące obniżenie poziomu trójglicerydów we krwi, co pozwala na zmniejszenie ryzyka zapalenia trzustki i innych powikłań FCS.
Wolanesorsen podaje się w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych:
Leczenie prowadzi się pod ścisłą kontrolą specjalisty mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z FCS. Przed rozpoczęciem terapii konieczne jest wykluczenie wtórnych przyczyn podwyższonego poziomu trójglicerydów.
Ze względu na ryzyko małopłytkowości, konieczne jest regularne monitorowanie liczby płytek krwi:
W zależności od wyników badań laboratoryjnych może być konieczne dostosowanie dawkowania lub czasowe przerwanie leczenia.
W badaniach klinicznych wykazano, że wolanesorsen:
Oprócz wpływu na poziom trójglicerydów, wolanesorsen:
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem wolanesorsenu to:
Wolanesorsen stanowi ważną opcję terapeutyczną dla pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii, u których standardowe metody leczenia nie przynoszą zadowalających efektów. Dzięki innowacyjnemu mechanizmowi działania na poziomie molekularnym, pozwala na skuteczne obniżenie poziomu trójglicerydów we krwi i zmniejszenie ryzyka potencjalnie zagrażającego życiu zapalenia trzustki.
Leczenie wymaga jednak ścisłego monitorowania, szczególnie w zakresie liczby płytek krwi, aby minimalizować ryzyko związane z małopłytkowością. Decyzja o rozpoczęciu terapii powinna być podejmowana indywidualnie, po starannym rozważeniu potencjalnych korzyści i ryzyka dla każdego pacjenta.
