Kymriah to lek immunologiczny zawierający autologiczne limfocyty T, które są genetycznie modyfikowane w warunkach ex vivo przy użyciu wektora lentiwirusowego kodującego chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19. Jest stosowany w leczeniu dzieci, młodzieży i młodych dorosłych do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B, która jest oporna na leczenie i znajduje się w fazie nawrotu po transplantacji lub w fazie drugiego bądź kolejnego nawrotu. Kymriah jest również stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego. Kymriah jest wydawany na receptę.
Tisagenlecleucel to substancja czynna składająca się z genetycznie zmodyfikowanych białych krwinek. Jest to produkt terapii genowej, który działa poprzez dostarczanie genów do organizmu. Tisagenlecleucel jest przygotowywany przy użyciu białych krwinek pacjenta, które są ekstrahowane z krwi i genetycznie modyfikowane w laboratorium.
Substancja zawiera własne komórki T pacjenta (rodzaj białych krwinek), które zostały genetycznie zmodyfikowane w laboratorium, tak aby wytwarzały białko zwane chimericznym receptorem antygenowym (CAR). CAR może przyczepić się do innego białka na powierzchni komórek nowotworowych o nazwie CD19. Gdy tisagenlecleucel jest podawany pacjentowi, zmodyfikowane komórki T przyczepiają się do komórek nowotworowych i je zabijają, pomagając w ten sposób oczyścić organizm z nowotworu.
Ważne jest, aby pamiętać, że tisagenlecleucel jest przygotowywany specjalnie dla każdego pacjenta i musi być podawany tylko temu pacjentowi, którego komórki zostały użyte do jego wytworzenia. Przed podaniem tisagenlecleucel pacjent powinien przejść krótki cykl chemioterapii, aby usunąć jego białe krwinki. Bezpośrednio przed infuzją pacjentowi podaje się paracetamol i lek przeciwhistaminowy, aby zmniejszyć ryzyko reakcji na infuzję.
