ELZONRIS to lek przeciwnowotworowy zawierający substancję czynną o nazwie tagraksofusp. Działa poprzez eliminację komórek nowotworowych za pomocą unikalnego mechanizmu dostarczania białek. Stosowany w leczeniu rzadkiego nowotworu BPDCN, atakującego niedojrzałe komórki odpornościowe i mogącego wpływać na skórę, szpik kostny oraz węzły chłonne. Idealny do walki z blastycznym nowotworem komórek dendrytycznych.
Tagraksofusp to biologiczna substancja czynna będąca białkiem fuzyjnym, które łączy toksynę błoniczą z interleukiną-3 (IL-3). Substancja ta uzyskiwana jest przy użyciu technologii rekombinacji DNA w bakteriach Escherichia coli. Tagraksofusp jest przykładem celowanej cytotoksyny, czyli substancji, która precyzyjnie atakuje określony rodzaj komórek.
Tagraksofusp jest skierowany przeciwko komórkom posiadającym na swojej powierzchni receptor CD123. Białko to działa poprzez połączenie dwóch części:
Substancja ta nieodwracalnie hamuje syntezę białek w komórkach docelowych poprzez inaktywację czynnika elongacyjnego 2 (EF2). Prowadzi to do apoptozy, czyli zaprogramowanej śmierci komórki nowotworowej.
Tagraksofusp jest wskazany do monoterapii jako leczenie pierwszego rzutu u pacjentów dorosłych z nowotworem z blastycznych plazmacytoidalnych komórek dendrytycznych (BPDCN). Jest to rzadki, agresywny nowotwór układu krwiotwórczego, który zwykle zajmuje skórę, szpik kostny i węzły chłonne.
Przed każdą infuzją pacjent powinien otrzymać:
Pierwszy cykl leczenia powinien odbywać się w warunkach szpitalnych, gdzie pacjent może być monitorowany przez co najmniej 24 godziny po ostatniej infuzji.
Kolejne cykle mogą być podawane w szpitalu lub w odpowiedniej placówce ambulatoryjnej wyposażonej w sprzęt do monitorowania pacjentów z nowotworami układu krwiotwórczego.
W badaniach klinicznych u pacjentów z nieleczonym wcześniej BPDCN tagraksofusp wykazał:
Substancja okazała się skuteczna również jako pomost do przeszczepu komórek macierzystych u około 32% pacjentów.
Szczególną ostrożność należy zachować u pacjentów:
Podczas leczenia tagraksofuspem należy regularnie monitorować:
Tagraksofusp jest przeciwwskazany u pacjentów z nadwrażliwością na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
Nie jest wymagana modyfikacja dawki u pacjentów powyżej 65. roku życia.
Brak danych dotyczących stosowania u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby, dlatego należy zachować szczególną ostrożność.
Bezpieczeństwo i skuteczność stosowania tagraksofuspu u dzieci i młodzieży poniżej 18. roku życia nie zostały ustalone.
Tagraksofusp to innowacyjna terapia celowana przeznaczona do leczenia rzadkiego nowotworu krwi (BPDCN). Substancja działa poprzez precyzyjne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych posiadających receptor CD123. Choć lek wykazuje znaczącą skuteczność kliniczną, wymaga ścisłego monitorowania pacjentów ze względu na możliwość wystąpienia poważnych działań niepożądanych, szczególnie zespołu przesiąkania włośniczkowego.
