Abecma zawiera idekabtagen wikleucel, lek stosowany w leczeniu szpiczaka mnogiego u dorosłych, gdy wcześniejsze terapie zawiodły lub doszło do wznowy choroby. Lek wytwarzany jest z genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T pacjenta, które po infuzji atakują i niszczą komórki szpiczaka w organizmie.
Idekabtagen wikleucel to zmodyfikowany genetycznie autologiczny produkt zawierający limfocyty T z ekspresją chimerycznego receptora antygenowego (CAR), który rozpoznaje antygen dojrzewania komórek B (BCMA).
Wskazania
Wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, u których stosowano wcześniej co najmniej dwie metody leczenia, w tym lek immunomodulujący, inhibitor proteasomu i przeciwciało anty-CD38, i wykazano progresję choroby podczas ostatnio stosowanego leczenia.
Mechanizm działania
Limfocyty T są modyfikowane genetycznie aby wykazywały ekspresję receptora CAR ukierunkowanego na BCMA. Receptor CAR zawiera:
– Domenę przeciwko BCMA
– Domenę transbłonową
– Domenę CD3-zeta aktywującą limfocyty T
– Domenę ko-stymulującą 4-1BB
Aktywacja prowadzi do namnażania limfocytów T, wydzielania cytokin i niszczenia komórek z ekspresją BCMA.
Dawkowanie
– Jednorazowa infuzja zawierająca 260-500 x 10^6 żywych limfocytów T z ekspresją CAR
– Dawka docelowa: 420 x 10^6 komórek
– Przed podaniem konieczna chemioterapia limfodeplecyjna (cyklofosfamid + fludarabina)
Główne działania niepożądane
– Zespół uwalniania cytokin (84,6% pacjentów)
– Neutropenia (80,0%)
– Niedokrwistość (63,6%)
– Trombocytopenia (55,0%)
– Zakażenia (43,8%)
– Neurologiczne działania niepożądane
Monitorowanie
– Przez pierwsze 10 dni po infuzji pacjent musi być monitorowany w wykwalifikowanym ośrodku
– Przez minimum 4 tygodnie po infuzji pacjent powinien przebywać w pobliżu ośrodka (max. 2h drogi)
– Konieczne monitorowanie parametrów życiowych, objawów zespołu uwalniania cytokin i działań neurologicznych
Przeciwwskazania
– Nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocnicze
– Przeciwwskazania do chemioterapii limfodeplecyjnej
Specjalne ostrzeżenia
– Produkt wyłącznie do użytku autologicznego
– Konieczność dostępności tocilizumabu przed rozpoczęciem leczenia
– Ryzyko długotrwałych cytopenii
– Ryzyko wtórnych nowotworów złośliwych
– Ryzyko hipogammaglobulinemii
– Pacjenci nie mogą być dawcami krwi, narządów i tkanek
Przechowywanie
W fazie gazowej ciekłego azotu (≤ -130°C). Po rozmrożeniu produkt należy podać w ciągu 1 godziny.
