Scemblix to nowoczesny lek przeciwnowotworowy zawierający asciminib, stosowany w terapii przewlekłej białaczki szpikowej z chromosomem Philadelphia. Blokując działanie białka BCR::ABL1, hamuje wzrost i podział nieprawidłowych krwinek białych, oferując skuteczną terapię dla pacjentów, u których inne leki zawiodły.
Asciminib to nowoczesny inhibitor kinazy tyrozynowej ABL/BCR::ABL1, stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej (Ph+ CML-CP). W przeciwieństwie do tradycyjnych inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI), asciminib działa w unikalny sposób – jest ukierunkowany swoiście na kieszeń mirystoilową ABL1 w białku fuzyjnym BCR::ABL1, co pozwala na skuteczne leczenie pacjentów, u których wcześniejsze terapie inhibitorami kinazy tyrozynowej okazały się nieskuteczne lub były źle tolerowane.
Asciminib jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej, którzy byli wcześniej leczeni dwoma lub większą liczbą inhibitorów kinazy tyrozynowej. Jest to szczególnie ważna opcja terapeutyczna dla pacjentów, u których dotychczasowe metody leczenia nie przyniosły oczekiwanych rezultatów.
Asciminib działa w sposób odmienny od innych inhibitorów BCR::ABL1. Substancja ta:
Ta unikalna metoda działania pozwala asciminibowi skutecznie leczyć białaczkę nawet w przypadkach opornych na inne terapie.
Zalecana dawka asciminibu wynosi 40 mg dwa razy na dobę, przyjmowana w odstępach około 12 godzin. Tabletki należy połykać w całości, popijając wodą, bez rozłamywania, kruszenia czy żucia.
Bardzo ważny jest sposób przyjmowania leku:
W przypadku pominięcia dawki:
Podczas terapii asciminibem konieczne jest regularne monitorowanie:
Badania kliniczne wykazały znaczącą skuteczność asciminibu. W badaniu ASCEMBL po 24 tygodniach stosowania:
Po 96 tygodniach stosowania:
Co istotne, skuteczność leku utrzymywała się długoterminowo – około 97% pacjentów, którzy osiągnęli MMR, utrzymało ją przez co najmniej 120 tygodni.
Podczas leczenia asciminibem mogą wystąpić następujące działania niepożądane:
Bardzo częste (występujące u więcej niż 1 na 10 osób):
Częste poważne działania niepożądane wymagające szczególnej uwagi:
Nie jest konieczne dostosowanie dawki u pacjentów z łagodnymi, umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności nerek. Jednakże u osób z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek ekspozycja na lek może być zwiększona, co wymaga ostrożności.
Nie jest konieczne dostosowanie dawki u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby. Należy jednak zachować ostrożność u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, ponieważ ekspozycja na lek może być zwiększona.
Nie ma konieczności dostosowania dawki u pacjentów w wieku 65 lat lub starszych.
Asciminib może wchodzić w interakcje z:
Asciminib nie jest zalecany do stosowania w okresie ciąży oraz u kobiet w wieku rozrodczym niestosujących skutecznej metody antykoncepcji. Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczne metody antykoncepcji w trakcie leczenia i przez co najmniej 3 dni po jego zakończeniu.
Nie należy karmić piersią w trakcie leczenia asciminibem i przez co najmniej 3 dni po jego zakończeniu ze względu na potencjalne ryzyko poważnych działań niepożądanych u niemowląt.
Asciminib stanowi wartościową opcję terapeutyczną dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową, u których wcześniejsze metody leczenia okazały się nieskuteczne lub źle tolerowane. Jego unikalny mechanizm działania pozwala na skuteczne leczenie nawet w przypadkach opornych na standardowe terapie. Mimo potencjalnych działań niepożądanych, przy odpowiednim monitorowaniu i dostosowaniu dawki, lek ten może przynieść znaczące korzyści kliniczne pacjentom z ograniczonymi opcjami leczenia.
