Glybera to lek, który był stosowany w leczeniu bardzo rzadkiej choroby genetycznej – dziedzicznej lipazy lipoproteinowej. Jest to pierwszy na świecie lek genowy zatwierdzony do użytku przez Europejską Agencję Leków. Glybera była dostępna tylko na receptę. Jednak produkcja tego leku została zakończona w 2017 roku.
Alipogenu typarwowek to substancja czynna stosowana w terapii genowej. Zawiera wariant LPLS447X genu ludzkiej lipazy lipoproteinowej (LPL), który jest dostarczany do komórek organizmu poprzez wektor oparty na wirusie towarzyszącym adenowirusom (AAV1) serotypu 1.
Działanie alipogenu typarwoweku polega na korekcji nieprawidłowych szlaków metabolicznych / enzymatycznych. Jest stosowany jako terapia genowa u osób dorosłych z rodzinnym niedoborem lipazy lipoproteinowej, u których dochodzi do częstych napadów zapalenia trzustki o dużym nasileniu, pomimo ograniczania tłuszczy w diecie.
Podstawową formą alipogenu typarwoweku jest roztwór do wstrzykiwań domięśniowych. Dawkę alipogenu typarwoweku ustala się na podstawie masy ciała pacjenta. Lek podaje się w jednorazowej serii wstrzyknięć w mięśnie ud i podudzi nóg. Maksymalna całkowita dawka leku to 1 x 10^12 kopii genomu (k.g.)/kg masy ciała. Ze względu na konieczność podania serii wstrzyknięć, zaleca się zastosowanie znieczulenia rdzeniowego lub regionalnego przed dokonaniem wstrzyknięcia domięśniowego alipogenu typarwoweku.
