Ostatnia aktualizacja:
| Substancja czynna | Atidarsagen autotemcel |
| Postać farmaceutyczna | Dyspersja do infuzji |
| Podmiot odpowiedzialny | Orchard Therapeutics (Netherlands) BV |
| Kod ATC | A16AB21 |
| Procedura | CEN |
| Kategorie |
Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Libmeldy?
Libmeldy (atidarsagen autotemcel) to lek należący do grupy terapii genowej, wytwarzany indywidualnie dla każdego pacjenta z jego własnych komórek macierzystych. Jest stosowany w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (MLD) u dzieci z późną postacią niemowlęcą lub wczesną postacią młodzieńczą choroby, u których nie wystąpiły jeszcze objawy, oraz u dzieci z wczesną postacią młodzieńczą, u których objawy dopiero zaczęły się pojawiać. Lek działa poprzez modyfikację komórek macierzystych pacjenta w laboratorium, wprowadzając do nich prawidłową kopię genu odpowiedzialnego za wytwarzanie enzymu arylosulfatazy A (ARSA). Po podaniu zmodyfikowanych komórek do organizmu pacjenta, zaczynają one wytwarzać enzym ARSA, który rozkłada substancje nazywane sulfatydami w komórkach nerwowych i innych komórkach organizmu. Terapia ma na celu spowolnienie postępu choroby.
Aktualna ulotka leku Libmeldy
| Libmeldy, 2–10 × 10 6 komórek/ml, dyspersja do infuzji (Atidarsagen autotemcel) |
Potencjalne zamienniki - aktualnie dostępne leki z tymi samymi substancjami czynnymi
Jaki jest skład Libmeldy, jakie substancje zawiera?
Substancją czynną leku są własne komórki macierzyste pacjenta, zawierające prawidłowe kopie genu ARSA. Każdy worek infuzyjny zawiera 2-10 × 10^6 komórek w jednym mililitrze dyspersji do infuzji. Pozostałe składniki to:
- roztwór służący do ochrony zamrożonych komórek
- chlorek sodu
- sulfotlenek dimetylu (DMSO) - substancja konserwująca
Lista leków oraz szczegółowe informacje na temat substancji czynnej
Co zrobić w przypadku przedawkowania Libmeldy?
Libmeldy jest podawany wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych, zgodnie z indywidualnie ustaloną dawką. Ze względu na sposób podawania leku i ścisłą kontrolę medyczną podczas procesu leczenia, ryzyko przedawkowania jest minimalne.
Co mogę jeść i pić podczas stosowania Libmeldy – czy mogę spożywać alkohol?
Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania leku Libmeldy. Jednak ze względu na złożony proces leczenia i okres rekonwalescencji, pacjent powinien przestrzegać zaleceń dietetycznych przekazanych przez zespół medyczny, szczególnie w okresie hospitalizacji i wczesnej rekonwalescencji.
Czy można stosować Libmeldy w okresie ciąży i karmienia piersią?
Ze względu na to, że lek jest przeznaczony do stosowania u dzieci z leukodystrofią metachromatyczną, nie przeprowadzono badań dotyczących stosowania leku w okresie ciąży i karmienia piersią.
Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)
| Libmeldy, 2–10 × 10 6 komórek/ml, dyspersja do infuzji (Atidarsagen autotemcel) |
